화이자, 佛 유전자 치료제 생명공학기업 인수?

비베 테라퓨틱스 지분 15% 인수..100% 매입 가능성

화이자社가 프랑스 생명공학기업 비베 테라퓨틱스社(Vivet Therapeutics)의 지분 15%를 인수했다고 20일 공표했다.

이날 화이자 측은 비베 테라퓨틱스社가 발행한 주식 100%를 인수할 수 있는 독점적 선택권 행사권한까지 보장받았다고 밝혔다.

비베 테라퓨틱스社는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 유전성 간 질환 치료용 유전자 치료제를 개발하는 데 주력하고 있는 전문 생명공학기업이다.

양사는 비베 테라퓨틱스 측이 특허를 보유한 윌슨병 치료 신약후보물질 ‘VTX-801’의 개발을 공동으로 진행키로 했다.

이와 관련, 윌슨병은 파괴적이면서 드물게 나타나는 만성질환일 뿐 아니라 구리 수송에 문제가 수반됨에 따라 중증 구리 독성을 유발하면서 생명을 위협할 수 있는 간 질환의 일종으로 알려져 있다.

윌슨병 환자들은 단성변이로 인해 담관을 통한 구리의 정상적인 배출경로가 작동하지 않으면서 간 뿐 아니라 중추신경계를 포함한 다른 기관들에 구리가 과도하게 축적되는 특징을 나타내게 된다.

치료하지 않은 채 방치할 경우 윌슨병은 간과 신경계, 정신계 등에 복합적이고 중증의 증상들이 나타나게 되는데, 치명적일 수 있는 데다 간 이식수술 이외에 다른 치료법이 없다는 것이 전문가들의 설명이다.

또한 현재 윌슨병에 사용되고 있는 치료제들은 다수의 환자들에게서 차선의 효능을 나타내는 데 그치고 있을 뿐 아니라 중대한 부작용을 수반할 수 있는 것으로 알려져 있다.

비베 테라퓨틱스社의 장 필립 콤발 회장은 “유전성 간 질환으로 인한 환자들의 부담을 덜어줄 치료제 개발을 위한 우리의 노력이 진전되는 데 도움을 줄 것으로 기대되는 화이자를 우리의 주주이자 제휴선으로 손잡게 된 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

그는 뒤이어 “화이자 측의 투자야말로 비베 테라퓨틱스의 혁신적인 유전자 치료제 접근방법에 내포된 명확한 가치를 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

화이자社의 미카엘 돌스턴 최고 학술책임자 겸 글로벌 연구‧개발 부문 대표는 “화이자가 희귀질환 환자들의 삶을 유의할 만하게 개선하기 위한 노력을 진행해 왔다”며 “우리가 비베 테라퓨틱스 측과 파트너 관계를 구축한 것은 과학계와 손잡고 아데노 연관 바이러스(AAV)가 운반하는 유전자 치료제 포트폴리오의 개발을 가속화하고자 하는 노력에 괄목할 만한 확대를 가능케 해 줄 것”이라고 강조했다.

실제로 화이자 및 비베 테라퓨틱스가 간 질환 분야에서 아데노 연관 바이러스가 운반하는 대사계 질환 타깃 유전자 치료제를 개발하는 데 보유한 노하우는 윌슨병 환자들의 삶을 유의할 만하게 개선할 수 있는 혁신적인 치료제의 개발을 가능케 할 수 있을 것이라는 관측이다.

화이자社 희귀질환 연구 부문의 승청 부사장 겸 최고 학술책임자는 “윌슨병의 기저원인이라 할 수 있는 유전자 변이로 인한 구리 배출기능의 부전에 직접적으로 대응해 환자들의 치료대안에 획기적인 변화를 가능케 할 것으로 기대되는 약물이 바로 ‘VTX-801’이라 할 수 있을 것”이라고 언급했다.

양사간 합의에 따라 화이자 측은 일차적으로 약 4,500만 유로(5,100만 달러)의 계약성사금을 지급키로 했다. 아울러 선택권 행사료와 임상, 승인절차 및 영업실적 등에서 성과가 도출되었을 때 최대 5억6,000만 유로(6억3,580만 달러)를 추가로 지급할 수 있게 될 것으로 보인다.

특히 ‘VTX-801’의 임상 1상 및 2상 시험에서 도출될 자료의 내용에 따라서는 화이자 측이 비베 테라퓨틱스의 주식 100%를 인수하는 선택권을 행사할 수도 있을 전망이다.

이밖에도 양사가 동의함에 따라 화이자社의 모니카 브눅 글로벌 사업개발 부분 부사장이 비베 테라퓨틱스社의 이사회에 참여키로 했다.

다만 이밖에 구체적인 합의내용들은 대외비여서 외부에 공개되지 않았다.

비베 테라퓨틱스社의 공동설립자이기도 한 글로리아 곤잘레스 아세귀놀라자 최고 학술책임자는 “전임상 단계의 모델에서 ‘VTX-801’의 잠재력이 이미 입증됐다”며 “화이자 측과 협력을 통해 ‘VTX-801’의 개발에 가속도가 붙을 수 있을 뿐 아니라 우리의 다른 혁신적인 기술이 확대될 수 있을 것”이라고 예상했다.

한편 비베 테라퓨틱스社는 현재 윌슨병 치료제 개발 프로그램 이외에 담관을 통한 배출이 결함이 나타난 진행성 가족성 간내 담즙 정체증(PFIC) 환자들을 위한 유전자 치료제 프로그램, 그리고 요소회로의 결함으로 인해 혈중 암모니아 및 기타 다른 독성물질들이 축적되는 시트룰린혈증 치료제 등의 개발도 진행하고 있다.