파미셀 “줄기세포 치료, 알코올성 간경변 환자 5년 사망 위험 86% 감소 입증”

국내에서 RWE를 활용해 대조군 설정한 최초의 연구 파미셀, 동일질환 대상 3상 임상시험 진행 중…치료제 상업화 의지 확고

국내 줄기세포 선도기업 파미셀(005690, 대표이사 김현수)이 공급한 자가 골수유래 중간엽 줄기세포(BM-MSC)를 이용한 치료가 알코올성 간경변 환자의 장기 생존율을 획기적으로 향상시킨다는 연구 결과가 발표됐다고 11일 밝혔다.

연세대학교 원주의과대학 김문영 교수 연구팀은 파미셀이 공급한 줄기세포를 이용한 임상시험 데이터와 국민건강보험공단 표본 코호트(NHIS-NSC) 데이터를 결합해 분석한 결과, 줄기세포 치료를 받은 알코올성 간경변 환자의 사망 위험이 5년 후 대조군 대비 최대 86% 감소했다고 밝혔다.

이번 연구는 '비대상성 간경변 환자에서 자가 골수유래 중간엽 줄기세포 이식: 인구 기반 코호트에서의 실제임상근거 연구'(Transplantation of Autologous Bone Marrow-derived Mesenchymal Stem Cells for Decompensated Liver Cirrhosis: A Real-World Evidence Study in a Population-based Cohort )라는 제목으로 소화기 분야 국제 학술지 'Gut and Liver'에 최근 게재됐다.

©파미셀

연구팀은 줄기세포 치료군과 비치료군의 생존율을 비교하기 위해 노출밀도표본추출(EDS, Exposure density sampling) 방법을 사용하여 동적 매칭을 수행했다. 이는 불멸시간 편향(immortal time bias)을 줄이는 신뢰성 높은 역학적 접근법이다. 논문에 따르면, 카플란-마이어 생존곡선에서 줄기세포 치료군은 치료 후 3년 및 5년 후 사망률은 대조군에 비해 유의미하게 낮았다(p<0.001).  특히 5년 누적 사망률은 줄기세포 치료군에서 11.3%인 반면, 대조군에서는 42.1%로 나타났다.

또한, 연구팀은 분석의 정확도를 높이기 위해 두 가지 통계 모델을 사용했다. 나이와 성별만 고려한 기본 모델에서도 줄기세포 치료군의 5년 사망 위험은 대조군 대비 82% 감소했다. 

여기에 간 기능 관련 생화학적 지표(ALT, AST, GGT)까지 고려한 심화 분석 모델에서는 사망 위험이 86%까지 감소하는 것으로 나타났다(위험비 0.14, 95% 신뢰구간: 0.02-0.82, p=0.029). 이는 줄기세포 치료가 알코올성 간경변 환자의 장기 생존율을 크게 향상시킬 수 있음을 의미한다.

파미셀 관계자는 “이번 연구는 파미셀의 줄기세포 치료제가 간경변 환자의 장기 생존율을 현저히 향상시킬 수 있다는 과학적 근거를 제시했다”라고 말했다.

이어 그는 "현재 파미셀은 동일한 질환인 알코올성 간경변 환자를 대상으로 셀그램-엘씨(Cellgram-LC)의 3상 임상시험을 진행하고 있으며, 이번 연구 결과를 바탕으로 임상 3상 시험의 성공을 확신하고 있다"고 밝혔다. 

또한 "파미셀은 모든 역량을 집중하여 알코올성 간경변 환자들을 위한 줄기세포 치료제의 상업화를 필히 달성하겠다"고 강조했다.

간경변은 간 조직의 영구적인 손상으로, 말기 간질환의 주요 원인이다. 특히 알코올성 간경변은 미국에서 간이식 사례의 최대 40%를 차지하며, Child-Pugh C로 분류된 비대상성 알코올성 간경변 환자의 1년 사망률은 최대 50%에 달한다. 

간이식이 가장 효과적인 치료법이지만 공여자 부족과 알코올 금주 요건 등으로 인해 많은 환자들이 치료 기회를 얻지 못하고 있다. 파미셀의 줄기세포 치료제는 간이식 대기자들에게 효과적인 가교 치료법(bridging treatment)이 될 수 있으며, 사망률 감소와 간경변 합병증 완화에 기여할 것으로 기대된다.

한편, 김문영 교수 연구팀과 파미셀은 보건복지부가 추진하는 첨단재생 분야 기획형 규제샌드박스 과제를 통해 알코올성 간경변 치료제 ‘셀그램-엘씨’의 임상 2상 결과를 근거로 첨단재생의료 치료계획을 신청할 예정이며, 최종적으로 심의위원회 심사를 거쳐 환자들의 첨단재생의료 치료가 가능해질 전망이다.