로슈 ‘헴리브라’, 혈우병 치료에 장기적 효능·안전성 입증

최대 2년 헴리브라 투여 장기 데이터 발표…‘82.6% 출혈통제 효과, 부작용은 18%’

로슈의 헴리브라(Hemlibra®; 성분명 에미시주맙)가 장기간 임상연구에서도 높은 비율(82.6%)로 혈우병 A형 환자에 대해 지속적인 출혈을 막는 효과를 나타냈다. 

미국 필라델피아에서 17일부터 21일까지 개최되는 국제 혈전증 및 지혈 협회(ISTH)에서 발표된 IIIb STASEY 연구의 최종 분석에서 결과에 따르면 장기간 제8혈액응고인자 항체보유와 상관없이 미시주맙을 투여 받은 혈우병 A형 성인 및 청소년 환자의 안전성 및 효능에 관한 임상결과는 일관되게 나타났다.

STASEY 연구의 최종 분석에는 최대 2년 간(치료기간 중간값 103.1주) 헴리브라를 주 1회 투여받은 A형 혈우병 환자 193명의 데이터를 포함했다. 분석 결과 혈전성 미세혈관증 또는 심각한 혈전증과 같은 이상 반응(AEs)은 보이지 않았으며 추가적인 치료도 동반되지 않았다.

STASEY 연구에 참여한 사람들이 가장 흔하게 보고하는 부작용에는 ▲관절통; 17.1% ▲감기 증상 (비인두염); 15.5% ▲두통: 15.0% ▲주사 부위 반응(ISR); 11.4% ▲발열; 10.9% 등이 포함됐다. 또한 5분의 3(18.1%) 가량의 참가자들이 부작용을 보고했으며 이중 공통적으로 가장 많이 나타난 부작용은 ISR(9.8%)였다.

또한, STASEY 연구를 통해 헴리브라는 항약물 항체(ADA; Anti Drug Antibody)를 낮게 발생시킨다는 결론에 힘이 실렸다. 연구의 참가자 중 10명(5.2%)은 ADA에 대한 양성 반응을 보였으며 그 중 5명(2.6%)은 체외에서 중화된 ADA가 있는 것으로 분류됐다. 

이들 10 명의 참가자에서 ADA의 현상은 헴리브라의 치료효과 또는 안전성에 영향을 미치지 않았다. 이들 중 누구도 헴리브라 혈장 농도가 감소되거나, 출혈 반응을 보이지 않았다. 시간이 지나면서 ADA는 점차 사라졌으며, 모든 연구 참가자들은 마지막 검사 시 ADA에 대해 음성 반응을 나타냈다.

로슈의 의학부 최고 책임자인 Levi Garraway 박사는 “이번 연구는 치료 역사에서 중요한 기점을 직면한 혈우병 A형 환자들을 위해 헴리브라의 안전성과 효용성을 확신하게 한 결과”라고 말했다. 

한편, 이번 연구는 앞서 발표된 HAVEN 임상과 일관된 결과를 나타냈으며 현재까지 헴리브라는 이를 바탕으로 전세계 100개국 이상에서 제8형혈액응고인자 항체 보유한 혈우병 A형 환자를 위한 치료제로 승인됐다.