식약처가 밝힌 파미셀 줄기세포치료제 조건부허가 반려 이유는?

"임상시험 2상 일차평가변수와 그 결과 타당치 않았다"

식품의약품안전처가 파미셀의 간경변 줄기세포치료제에 대해 조건부 허가신청을 반려한 것은 임상시험 2상 일차평가변수와 그 결과가 타당하지 않았기 때문이라는 입장을 밝혔다.

식품의약품안전처는 모 언론이 보도한 "'파미셀'의 줄기세포 치료제 조건부 허가신청 반려는 식약처가 조건부 품목 허가를 심사하면서 무리한 자료를 요구했기 때문"이라는 내용은 사실이 아니다라는 해명자료를 12일 내놓았다.

식약처는 세포치료제의 조건부 허가를 신청하기 위해서는 1) 대상질환이 생명을 위협하거나 중증의 비가역적 질환이고 2) 치료적 탐색 임상시험(2상 임상시험)의 형태와 목적이 치료적 확증 임상시험(3상 시험)과 유사한 두 가지 요건을 모두 만족하는 경우에 가능하도록 규정해 조건부 허가의 남용을 막고 있다고 설명했다.

그러나 파미셀의 간경변 줄기세포치료제의 경우 중증의 비가역적 질환임을 인정받았으나, 중앙약사심의위원회 심의 결과 임상시험(2상)의 일차평가변수와 그 결과가 타당하지 않아 반려된 것이라고 지적했다. 

또 "치료적 확증 결과나 3상 임상시험이 100% 성공할 것이라고 판단할 수 있는 자료 제출을 요구했다"는 개발사의 주장은 사실이 아니라고 강조했다.

임상시험의 일차평가변수는 임상시험에서 관찰하고자 하는 바를 평가하기 위한 주된 평가변수로 예를 들어 비만치료제라면 체중감소 정도를 말한다.