릴리, CNS 유전자치료제 전달기술 확보…최대 2억3700만달러 협력

캐나다 바이오텍 '큐어캔' TERP 플랫폼 활용…중추·말초신경계 유전자치료제 전달 연구 프로그램당 최대 2억3700만달러 마일스톤·로열티 지급…전략적 지분투자도 추진 혈액뇌장벽 통과 가능한 비바이러스 전달기술 확보…신경과학·유전자의약품 사업 강화

일라이 릴리가 캐나다 바이오텍 큐어캔 테라퓨틱스(QurCan Therapeutics)와 손잡고 중추신경계(CNS) 및 말초신경계(PNS)를 표적으로 하는 유전자의약품 전달기술 확보에 나선다. 릴리는 큐어캔의 독자적인 나노입자 전달 플랫폼을 활용하는 복수의 연구 프로그램을 추진하고, 각 프로그램에 최대 2억3700만달러의 단계별 기술료를 지급할 계획이다.

이번 협력은 릴리가 신경과학 분야의 신약 개발 역량을 확대하는 동시에 유전자의약품 개발에 필요한 약물 전달기술을 강화하기 위한 행보로, 혈액뇌장벽(BBB)을 통과해 표적 조직과 세포에 유전자의약품을 전달하는 기술이 핵심이다.

양사가 15일(현지시간) 발표한 계약에 따르면, 이번 협력은 큐어캔의 표적 맞춤형 반응성 고분자(Target-Engineered Responsive Polymer, TERP) 플랫폼을 활용해 유전자의약품을 중추신경계와 말초신경계에 전달하는 데 초점을 맞추고 있다.

TERP 플랫폼은 고분자-지질 나노입자(Polymer-Lipid Nanoparticle, PLNP)를 이용하는 비바이러스성 약물 전달기술이다. 큐어캔은 이 플랫폼을 통해 유전자의약품을 특정 조직과 세포에 전신적으로 전달하고, 반복 투여도 가능하도록 하는 기술을 개발하고 있다.

양사는 해당 플랫폼을 활용한 복수의 연구 프로그램을 공동으로 진행할 예정이다. 큐어캔은 TERP 플랫폼을 사용하는 유전자의약품의 최적화를 담당하며, 릴리는 선정된 프로그램에 대한 후속 연구와 임상 개발, 상업화를 책임진다.

계약의 구체적인 재무조건은 모두 공개되지 않았다. 다만 릴리는 큐어캔에 계약금과 함께 규모가 공개되지 않은 전략적 지분투자를 진행할 예정이다.

큐어캔은 각 연구 프로그램에 대해 연구·개발·상업화 단계별 마일스톤으로 최대 2억3700만달러를 받을 수 있다. 협력을 통해 개발된 의약품이 시장에 출시될 경우 매출에 따른 로열티도 지급받게 된다.

이번 계약에서 제시된 2억3700만달러는 프로그램당 최대 마일스톤 금액으로, 계약 체결과 동시에 지급되는 금액은 아니다. 양사는 전체 연구 프로그램 수와 계약금, 전략적 투자 규모에 대해서는 구체적으로 밝히지 않았다.

혈액뇌장벽 넘어 유전자의약품 전달…릴리 신경과학 전략과 연계
큐어캔의 TERP 플랫폼은 혈액뇌장벽을 포함해 유전자의약품을 특정 조직과 세포에 전달할 수 있다는 점을 특징으로 내세우고 있다.

혈액뇌장벽은 중추신경계 질환을 표적으로 하는 의약품 개발에서 주요한 약물 전달 장벽으로 꼽힌다. 유전자의약품을 중추신경계에 전달하는 새로운 기술을 확보하기 위한 글로벌 제약사들의 관심도 이어지고 있다.

노바티스 경영진 역시 올해 초 새로운 혈액뇌장벽 통과 기술을 지속적으로 모색하고 있다는 입장을 밝힌 바 있다.

릴리의 이번 협력도 신경과학 분야에서 추진하고 있는 기존 신약 개발 전략과 연결된다.

릴리는 알츠하이머병 치료제 ‘키순라(Kisunla)’를 이미 허가받았으며, 다양한 신경퇴행성질환을 대상으로 하는 임상 단계 파이프라인도 보유하고 있다.

대표적인 후보물질로는 도파민 D1 수용체 양성 알로스테릭 조절제인 메비달렌(mevidalen)이 있다. 릴리는 이를 여러 신경퇴행성질환에 대한 치료제로 개발하고 있다.

파킨슨병을 대상으로 하는 GBA1 유전자치료제도 임상 개발 파이프라인에 포함돼 있다.

이번 큐어캔과의 협력은 릴리가 기존 신경과학 연구 역량에 유전자의약품 전달 플랫폼을 추가하는 형태로 추진된다. 특히 중추신경계뿐 아니라 말초신경계까지 연구 대상을 설정하면서 복수의 유전자의약품 개발 프로그램을 진행한다는 계획이다.

유전자편집 기업 인수 이어 전달 플랫폼까지…유전자의약품 투자 확대
릴리는 최근 유전자의약품 분야에서 기업 인수와 기술협력을 지속적으로 추진하고 있다.

지난해에는 기존 유전자편집 협력사였던 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)를 선급금 10억달러에 인수했다.

올해 들어서도 새로운 유전자편집 기술을 확보하기 위한 협력을 이어갔다.

릴리는 프로플루언트(Profluent)와 협력해 미충족 의료수요가 높은 질환을 대상으로 인공지능(AI)이 설계한 재조합효소(recombinase)를 개발하고 있다.

또한 심리스 테라퓨틱스(Seamless Therapeutics)의 재조합효소 플랫폼을 활용해 청력 손실 치료제 개발도 추진하고 있다.

이번 큐어캔과의 계약은 이러한 유전자의약품 사업 확대 과정에서 약물 전달 플랫폼을 확보하기 위한 협력이다.

기존의 유전자편집 기술과 재조합효소 플랫폼에 대한 투자에 이어 중추신경계와 말초신경계를 표적으로 하는 유전자의약품 전달기술까지 협력 범위를 넓힌 것이다.

큐어캔 역시 릴리와의 협력이 자사의 PLNP 플랫폼 기술을 검증하고 유전자의약품 전달 분야의 주요 과제를 해결할 수 있는 가능성을 보여주는 계기가 될 것으로 기대하고 있다.

모하마드 알리 아미니(Mohammad Ali Amini) 큐어캔 최고경영자(CEO)는 이번 협력에 대해 자사의 PLNP 기술 플랫폼과 유전자의약품 전달 분야에서 해결하기 어려웠던 문제에 대응할 수 있는 잠재력을 인정받은 것이라고 밝혔다.

그는 중추신경계와 말초신경계가 유전자의약품 전달기술의 혜택을 충분히 받지 못하고 있는 영역이라고 설명했다.

또한 자사의 비바이러스성 접근법이 다양한 뉴클레오타이드 전달에 활용될 수 있는 차별화되고 유연한 해결책을 제공할 수 있다고 강조했다.

아미니 CEO는 신경과학 의약품 개발과 상업화 역량을 갖춘 릴리와 협력해 새로운 치료제를 필요로 하는 환자들에게 전달할 수 있기를 기대한다고 덧붙였다.

양사는 앞으로 TERP 플랫폼을 활용한 복수의 연구 프로그램을 진행하며, 큐어캔이 최적화한 유전자의약품 가운데 선정된 프로그램에 대해 릴리가 후속 연구와 임상 개발, 상업화를 담당할 예정이다.