“첨단재생의료 연구 성과, 임상 전환이 관건…초기 제품화 전략 필수”

연구성과와 임상 적용 사이 ‘Translation Gap’ 해소 주목 개발 초기부터 임상·규제 요구사항 반영 필요 제조·품질관리 기반 단계적 인허가 전략 강조

박장환 범부처재생의료기술개발사업단장이 8일 서울 서초구 양재 엘타워에서 열린 ‘2026 첨단재생의료 인재양성 포럼’에서 발표하고 있다.©약업신문=허지수 기자

권주하 메드비아 대표는 첨단재생의료활성화를 위해 CMC의 중요성을 강조했다.©약업신문=허지수 기자

“첨단재생의료 연구에서 좋은 성과를 냈다고 해서 곧바로 임상 성공으로 이어지는 것은 아닙니다. 연구성과를 실제 임상으로 전환하려면 개발 초기부터 제품화 목표를 정하고 CMC·비임상·임상·규제 전략을 함께 설계해야 합니다.”

배병준 첨단재생의료산업협회 회장은 8일 서울 서초구 양재 엘타워 그랜드홀에서 열린 ‘2026 첨단재생의료 인재양성 포럼’에서 연구성과와 임상 적용 사이에 존재하는 ‘Translation Gap’을 줄이려면 연구 초기부터 임상·제품화를 고려한 개발전략이 필요하다고 강조했다.

재생의료진흥재단과 한국줄기세포학회, 한국유전자세포치료학회, 한국조직공학·재생의학회가 공동 주최한 이번 포럼에서는 첨단재생바이오법 개정과 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 기본계획 등 정책·규제 환경 변화 속에서 연구성과를 임상·제품화로 연결하기 위한 개발·제조·규제 전략이 논의됐다.

박장환 단장 “성과 중심 포트폴리오로 전환…제품화 지원 강화”

박장환 범부처재생의료기술개발사업단장은 ‘지속 가능한 재생의료 생태계 구축’을 주제로 사업단의 성과와 제품화·상용화 과정의 주요 병목, 향후 지원 방향을 소개했다.

박 단장은 “사업단은 원천기술 확보부터 임상까지 재생의료 전주기를 지원해 왔지만, 연구성과가 제품화·상용화로 이어지는 과정에서는 여전히 병목이 존재한다”고 말했다.

이어 “특히 CMC 요건 충족에 어려움이 많다”며 복잡한 제조공정과 표준화 기술 부족에 따른 품질 확보의 어려움을 주요 과제로 꼽았다. 질환별 적합 동물모델 부족, 데이터 표준·규모·품질관리 미흡, 중소기업의 GMP 시설 구축·운영 부담 등도 해결 과제로 제시했다.

이에 사업단은 연구성과의 임상 전환과 제품화를 촉진하는 방향으로 관리 체계를 개편한다. 박 단장은 “단순 과제 관리를 넘어 성과 중심의 역동적 포트폴리오 운영 체계로 전환할 것”이라고 말했다.

2030년까지 제품화 3건을 목표로 임상 전환 기술과 투자 유치, 품목허가용 데이터 품질 확보 컨설팅 등을 지원하고, Science Ambassador(SA)를 통한 맞춤형 컨설팅도 강화할 계획이다.

배병준 회장 “연구 성공과 임상 전환은 달라…초기 설계 중요”

배병준 첨단재생의료산업협회 회장은 연구성과를 임상·제품화로 연결하려면 연구 초기부터 목표 제품과 개발 방향을 설정하고 CMC·비임상·임상·규제 대응을 연계해야 한다고 강조했다. 특히 세포는 살아 있는 제품인 만큼 세포원과 제조공정이 최종 제품의 특성에 영향을 미친다.

배 회장은 개발 후반에 발생하는 재작업을 줄이기 위해 초기 설계가 중요하다고 강조했다. 그는 “가장 비싼 실패는 임상 직전에 발견되는 개발 초기의 설계 오류”라며 “목표제품특성(Target Product Profile, TPP)을 중심으로 CMC·비임상·임상을 하나의 연결된 개발 프로그램으로 구축해야 한다”고 말했다.

이어 “임상 직전이 아닌 개발 초기에 규제기관과 대화를 시작하고, 글로벌 개발에서는 공통 핵심 데이터 패키지를 구축한 뒤 국가별 규제 특성에 맞춰 적용하는 전략이 필요하다”고 제시했다.

권주하 대표 “첨단재생의료 활성화, CMC가 핵심”

권주하 메드비아 대표는 ‘첨단재생의료 CMC 전략’을 통해 제조·품질관리(CMC)가 환자 접근성과 안전관리, 산업 경쟁력을 뒷받침하는 핵심 요소라고 강조했다.

권 대표는 “첨단재생의료가 활성화되기 위해서는 무엇보다 제조·품질관리(CMC)가 중요하다”고 말했다.

세포 종류와 채취 조건, 원료세포 관리, 제조공정, 시험방법, 보관·운송 등 품질에 영향을 미치는 요소를 체계적으로 관리해야 한다. 또한 첨단재생의료 임상연구와 첨단바이오의약품 임상시험의 자료 요구 차이를 비교하며 세포원, 원료세포, 제조공정, 품질시험 등에 대한 자료를 연구 단계부터 준비해야 한다고 강조했다.

권 대표는 “개발 초기 단계부터 어떤 규제사항을 고려해야 하는지 충분히 확인해야 한다”며 “임상연구와 치료 단계에서 확보한 자료를 향후 첨단바이오의약품 개발·허가와 연계할 수 있도록 단계적인 규제·인허가 전략을 마련하는 것이 신속한 제품화와 상용화를 위한 방법”이라고 말했다.

(왼쪽부터)박장환 범부처재생의료기술개발사업단장, 배병준 첨단재생의료산업협회 회장.©약업신문=허지수 기자