복지부 "첨단재생의료 치료 1호, 희귀질환 극복의 실질적 이정표"

이준미 재생의료정책과장 "첨단재생의료 혁신 생태계, 의료기관 적극 참여 절실" 파격적 환자-연구자 '위험 분담제' 지불 방식 눈길…비급여 한계 극복 모델 제시 오는 6월 제2차 기본계획 발표…복지부, 첨단바이오 혁신 성장 선도 기대

이준미 보건복지부 재생의료정책과장. ©약업신문=김홍식 기자

세포와 유전자를 활용해 난치병의 근본적 치료를 도모하는 첨단재생의료가 마침내 '연구'의 울타리를 넘어 실제 '환자 치료'의 영역으로 진입했다. 첨생법이 시행된 이후 지난 4월 '첨단재생의료 치료 1호'가 심의의 문턱을 넘으며 환자 맞춤형 혁신 치료의 본격적인 포문이 열린 것이다.

특히 치료가 실패할 경우 막대한 비급여 비용을 환자에게 전액 환불해 주는 파격적인 '환자-연구자 위험 분담제' 모델이 적용되어 의료계와 바이오 산업계의 이목이 집중되고 있다.

6일 보건복지부 전문기자협의회는 이준미 재생의료정책과장을 만나 이번 첨단재생의료 치료 1호 통과의 실질적 의미와 심의 과정의 핵심 쟁점, 그리고 오는 6월 발표할 제2차 재생의료 기본계획의 핵심 청사진에 대해 심층적으로 묻고 들었다.

이번에 심의를 통과한 첨단재생의료 치료 1호는 '림프종 완전관해환자의 재발 예방'을 목적으로 하는 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 유사 치료법이다.

이준미 과장은 "치료 1호는 희귀 림프종 환자들에게 첨단재생의료라는 새로운 방식의 재발 방지 치료를 제도권 내에서 제공한다는 점에서 매우 큰 의미를 지닌다"고 평가했다.

이번 첫 승인 사례는 향후 후속 연구자들이 어떻게 치료 계획을 설계하고 제출해 승인을 받을 수 있는지 보여주는 명확한 이정표 역할을 할 것으로 보인다. 이를 통해 전국에 산재한 수많은 희귀·난치 질환자들에게 혁신적인 치료 기회가 확대될 것이라는 기대감이 고조되고 있다.

해당 치료법은 산업통상자원부의 '규제 샌드박스'를 통해 약사법상 임상시험을 완료한 데이터로 유효성과 안전성을 입증하여 1호 승인의 쾌거를 이뤘다. 확인된 임상 데이터에 따르면, 총 2년의 임상시험 기간 동안 투여군 21명 중 질병 재발은 단 1명에 불과했던 반면, 대조군 25명에서는 8명가량의 재발 및 사망이 발생해 유의미한 임상적 치료 효과를 입증했다. 안전성 측면에서도 투여군에서는 1명에서만 경미한 이상 반응이 보고되었을 뿐 중대한 이상 반응이나 사망 사례는 전무했다.

첨단재생의료 심의위원회의 문턱을 넘기 위해서는 까다로운 요건을 충족해야 한다. 가장 기본적인 전제는 '안전성과 유효성을 입증할 수 있는 선행 연구 결과'다. 현행법은 위험도를 고위험, 중위험, 저위험 3단계로 분류하며, 고·중위험군의 경우 원칙적으로 첨생법에 따른 임상연구를 거쳐야 한다. 이번 1호 사례는 규제 샌드박스를 활용해 기존 약사법상 임상시험 데이터를 치료 계획의 근거로 인정받았다.

특히 이 과장은 “치료 계획이 앞선 선행 연구와 동일한 목적과 내용을 유지해야 한다”는 점을 강조했다.

타당한 사유 없이 연구 설계나 목적이 변경될 경우 심의 통과 가능성은 현저히 낮아진다. 실제로 그간 부적합 판정을 받은 14건의 사례들을 살펴보면, 선행 연구와 목적이 다르거나 무작위 배정 등 대조군 설정이 부적절한 경우, 임상적 유효성 및 안전성 확보에 의구심이 드는 경우가 주된 낙마 원인이었다.

무엇보다 이번 1호 통과에서 주목받은 것은 독특한 '지불 방식'이다. 첨단재생의료 제도의 특성상 해당 치료는 '법정 비급여'로 분류되어 환자의 비용 부담이 막대하다. 치료 1호의 총 치료비는 약 7,000만 원 수준이다. 연구진은 정식 품목허가를 받지 않은 고가 비급여 치료에 대한 환자의 의구심을 해소하기 위해 파격적인 '위험 분담' 방식을 도입했다.

환자는 초기 8회 투약 시 회당 500만 원씩 총 4,000만 원을 선납한다. 이후 5년이 경과하여 재발하지 않은 '성공' 사례에 한해 나머지 3,000만 원을 추가 납부한다. 반대로 재발할 경우 환자가 선납한 4,000만 원은 전액 환불된다. 심의위원회에 환자단체 관계자들이 포함되어 있는 만큼, 고가 치료의 불확실성을 연구자가 직접 분담하는 혁신적인 지불 모델은 심의 과정에서 매우 긍정적인 평가를 이끌어냈다.

이 과장은 “우리나라의 제도를 조망하기 위해서는 가장 유사한 시스템을 운영 중인 일본의 사례를 참고할 필요가 있다”고 설명했다.

2014년 제도를 선제적으로 도입한 일본은 우리나라의 고·중·저위험 구분에 대응하는 1·2·3종 분류 체계를 갖추고 있다. 차이점은 '심의 기구의 분권화'다. 중앙 집중형인 우리나라와 달리, 일본은 정부, 지자체, 민간이 운영하는 총 167개의 위원회가 위험도에 따라 심의를 분담하는 다원화된 구조를 띠고 있어 향후 국내 심의 적체 현상 해소를 위한 벤치마킹 대상으로 꼽힌다.

해결해야 할 중장기적 과제는 '건강보험 편입'과 '식약처 품목허가와의 연계'다.

이 과장은 "이제 막 치료 제도가 도입된 만큼, 향후 제도를 발전시키며 건강보험 편입 기준을 면밀히 검토해 나갈 계획"이라고 밝혔다.

또한 “치료 트랙을 통해 축적된 '실사용 데이터(RWD)'를 식품의약품안전처의 정식 품목허가 과정에서 활용하는 방안도 적극 추진된다”며, “제도의 실효성을 극대화하기 위해서는 부처 간 칸막이를 허무는 긴밀한 연계가 필수적이다”고 강조했다.

보건복지부는 오는 6월 '제2차 기본계획(2026~2030)'을 발표할 예정이다. 이번 계획은 완성된 제도적 기반을 바탕으로 환자들에게 실질적인 치료 기회를 폭넓게 열어주는 데 주안점을 둔다. 현재 정상 접수된 치료 계획 18건 중 14건이 부적합 판정을 받았고 단 3건만이 심의 예정인 상황에서, 2차 기본계획이 규제 불확실성을 해소할 수 있을지 이목이 쏠린다.

끝으로 이 과장은 “첨단재생의료는 희귀·난치 질환 극복이라는 공익적 가치뿐만 아니라 정부가 주도하는 혁신 경제에 활력을 불어넣을 핵심 미래산업”이라며, “임상 현장과 혁신 기술 개발을 잇는 가교로서 일산 의료기관들의 과감한 투자와 적극적인 참여가 절실하다”고 당부했다.