J&J, 망막색소 변성증 치료제 자산 매각 합의

전문 제약사 메이라GTx가 보타-벡 전권 재인수..내년 발매목표

영국 런던과 미국 뉴욕에 소재한 유전자 치료제 개발 전문 제약기업 메이라GTx 홀딩스社(MeiraGTx)가 존슨&존슨社와 자산 매입 합의에 도달했다고 16일 공표했다.

양사는 메이라GTx 홀딩스 측이 X 염색체-연관 망막색소 변성증(XLRP) 치료제 보타레티진 스파로파보벡(botaretigene sparoparvovec 또는 보타-벡)의 권한 일체를 존슨&존슨 측으로부터 인수키로 합의한 것이다.

메이라GTx와 존슨&존슨 양사는 지금까지 보타레티진 스파로파보벡의 공동개발을 진행해 왔다.

메이라GTx社의 알렉산드리아 포브스 대표는 “우리가 X 염색체-연관 망막색소 변성증 치료제 보타레티진 스파로파보벡을 재인수하게(reacquired) 된 것을 크게 환영해 마지 않는다”고 말했다.

포브스 대표는 뒤이어 “아직까지 치료대안이 부재한 데다 다수가 이처럼 삶에 변화를 가능케 해 줄 수 있는 치료제를 학수고대하고 있고, 신속한 허가취득을 원하고 있는 환자들에게 데이터가 뒷받침하는 유의미한 유익성을 제공해 줄 것이라는 기대감을 갖게 하는 개발단계에서 도출된 이번 합의가 해당자산을 확보할 절호의 기회를 손에 쥐게 되었음을 의미한다”고 강조했다.

또한 포브스 대표는 “우리가 존슨&존슨 측과 제휴관계를 구축하고 임상 1상 단계에서부터 이 프로그램의 개발을 진행해 오면서 아데노 연관 바이러스(AAV)-RPGR 유전자 치료제에 정통하게 됐다”며 “중요한 것은 상용화 제조를 맡을 우리가 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 단계에서부터 공정 밸리데이션(PPQ) 단계까지 각국에서 허가신청서를 제출하기 위한 데이터 확보를 매듭지었다는 점”이라고 설명했다.

이에 따라 우리는 미국, 유럽 및 일본 등에서 빠른 시일 내에 보타레티진 스파로파보벡의 허가신청서가 제출될 수 있도록 할 것이라고 포브스 대표는 덧붙였다.

보타레티진 스파로파보벡과 관련해서 진행되었던 여러 건의 임상시험을 주도한 매사추세츠州 보스턴 소재 매사추세츠 안이(眼耳)병원의 레이첼 헉펠트 박사(유전성 망막질환 임상시험 총괄)는 “X 염색체-연관 망막색소 변성증 환자들에게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다는 것은 명확한 사실이라 할 수 있을 것”이라면서 “임상 3상 시험에서 도출된 결과를 보면 저휘도 시력에서 시력검사표상 10~15글자 향상이 나타난 것을 한 예로 포함해 다양한 평가지표에서 유의미한 개선이 입증됐다”고 말했다.

이 같은 결과는 X 염색체-연관 망막색소 변성증 환자들에게 희망을 주는 것이자 각국에서 허가신청서가 제출되어야 할 당위성을 좀 더 심층적으로 검토하도록 이끄는 성과라 할 수 있을 것이라고 헉펠트 박사는 덧붙였다.

임상 3상 ‘LUMEOS 시험’의 결과가 공개된 이래 메이라GTx 측은 보타레티진 스파로파보벡이 임상시험에 참여한 절대다수의 환자들에게서 임상적으로 유의미한 유익성을 나타낸 결과에 대해 다수의 연구자들로부터 호의적인 평가를 청취했다.

메이라GTx 측에 따르면 각국의 연구자들이 보타레티진 스파로파보벡의 허가신청서 제출을 지지했을 정도라는 것.

보타레티진 스파로파보벡에 대한 권한을 재인수함에 따라 메이라GTx 측은 내년 중 발매가 가능토록 한다는 목표에 따라 미국과 유럽에서 허가신청서 제출을 신속하게 진행한다는 방침이다.

메이라GTx 측은 차후 2년 이내에 2/3등급 방사선 유발 구강건조증 치료제 ‘AAV-hAQP1’을 포함해 2개 치료제들을 시장에 발매하는 상용화 단계 제약사에 진입할 수 있도록 한다는 복안이다.