[2025년 결산] "첨단 재생의료·바이오의약품 시대 열렸다"

치료계획 심의 테이블 오르기 시작, 승인 사례 극히 제한적 수준 위험도 조정 제도 적용 기준 및 절차 명확하지 않다는 지적 위험 최소화 접근 과도 시, 제도 활용 자체 위축 우려

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첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 시대가 왔다. 2025년은 그 전환이 분명해진 해로 기록될 가능성이 크다. 법과 하위 규정 정비를 통해 제도적 틀이 재정렬됐고, 산업 현장에서는 임상·제조·품질·사업화 전반에 걸친 재편이 빠르게 진행됐다. 기술 가능성을 논하던 단계에서 이제는 실제로 작동하는 산업 구조를 묻는 국면으로 넘어갔다는 평가가 나온다.

업계에서는 기술은 이미 세계 수준에 도달했다는 데 의견이 모인다. 다만 풀어야할 숙제도 여전히 존재한다. 대표적으로 확보한 기술을 어떻게 환자 치료로 연결하고, 이를 지속 가능한 산업 구조로 확장할 것인가다. 

한국 첨단재생의료 산업은 세포치료제, 유전자치료제, AAV 기반 치료제 등 일부 분야에서 이미 글로벌 경쟁력을 갖춘 기술 역량을 축적해 왔다. 연구개발 전략도 변화하고 있다. 단일 적응증 중심 접근에서 벗어나, 다층적 작용기전 설계와 환자군 세분화 전략이 보편화되고 있다. 이는 작용기전 근거와 일관된 유효성·안전성 데이터 패키지를 요구하는 글로벌 규제 환경에 대응한 흐름이다.

그러나 제도 집행 단계에서는 한계가 드러났다. 2025년 들어 첨단재생의료 연구계획은 꾸준히 심의·의결되며 제도 자체는 작동하고 있지만, 연구 성과가 실제 환자 치료로 연결되는 경로는 여전히 좁다. 치료계획(첨단재생의료 실시계획)은 심의 테이블에 오르기 시작했으나, 승인 사례는 극히 제한적인 수준에 머물러 있다.

위험도 조정 제도 역시 도입됐지만, 현장의 평가는 냉정하다. 적용 기준과 절차가 명확하지 않다는 지적이 반복된다. 충분한 연구 자료의 범위는 무엇인지, 안전성은 어디까지 인정되는지, 신청 주체와 심의 절차는 어떻게 설정되는지에 대한 구체적 기준이 제시되지 않았다는 것이다. 이로 인해 제도는 존재하지만, 실제 활용은 제한적인 상태에 머물고 있다는 평가가 나온다.

이 같은 제도적 공백은 환자 접근성 문제로 직결된다. 국내에서 연구와 제조 역량을 갖춘 기술임에도 불구하고, 치료 단계로 진입하지 못하는 사례가 이어지고 있다. 그 결과, 일부 환자들은 일본 등 해외로 치료를 선택할 수밖에 없는 상황에 놓여 있다. 이는 산업적 기회의 손실일 뿐 아니라, 공공의료 측면에서도 부담으로 작용한다는 지적이다. 

첨단재생의료가 연구 단계에 머무르지 않고 실제 치료와 산업으로 확장되기 위해서는 제도의 실행력을 높이는 후속 정비가 불가피하다는 목소리가 커지는 이유다.

해외의 흐름은 다르다. 미국, 일본, 유럽은 중증·희귀질환을 중심으로 조건부 승인, 대리지표 기반 허가, 단계적 위험도 완화 제도를 적극 활용하고 있다. 이들 국가는 환자 접근성과 안전성의 균형을 제도적으로 조정하고 있다. 특히 바이오마커, 실제임상자료(RWD), 장기 추적 데이터는 규제 판단의 핵심 요소로 자리 잡는 추세다.

한국 역시 제도의 기본 취지 자체는 글로벌 흐름과 크게 다르지 않다. 문제는 실행이다. 위험을 최소화하려는 접근이 과도하게 앞서면서, 제도 활용 자체가 위축되는 역설이 나타났다는 분석이 나온다. 업계는 규제의 강도보다 예측 가능성을 요구하고 있다. 과학적 기준과 행정적 판단 기준이 함께 제시될 때, 첨단재생의료는 연구를 넘어 치료와 산업으로 확장될 수 있다는 의견이다.

업계 관계자들은 “첨생법에서 말하는 위험도 조정은 사고가 발생해서는 안 된다는 원칙을 선언하는 제도가 아니라, 개별 기술과 적응증별로 어떤 위험이 어느 수준까지 통제 가능한지를 과학적 근거에 따라 판단하는 장치여야 한다”고 입을 모았다.

이어 “지금처럼 위험도 조정의 기준과 절차가 불명확한 상황에선 임상연구를 통해 안전성과 유의미한 치료 신호가 충분히 축적됐더라도, 해당 기술이 실제 치료 단계로 넘어갈 수 있는 통로가 사실상 차단돼 있다”고 지적했다. 이들은 “그 결과, 환자 접근성은 제한되고 산업 역시 정상적인 성장 궤도에 오르기 어렵다”고 덧붙였다.

또 다른 업계 관계자는 “세포·유전자치료제의 핵심 쟁점은 의료행위 그 자체가 아니라, 치료제의 제조 공정과 품질 관리에 있다”며 “그럼에도 불구하고 현재 심의 과정에서는 누가 시술하느냐에 초점이 맞춰져 있어, 정작 중요한 생산·관리 기준에 대한 평가가 상대적으로 부족하다”고 강조했다. 

이어 “제조 공정의 일관성과 품질 검증 체계가 명확하게 작동하면, 해당 치료가 수반하는 위험은 관리 가능한 범위 안에서 통제될 수 있다”며 “이 같은 기준을 중심으로 제도가 설계되고 집행되지 않는 한, 첨단재생의료는 연구 단계에 머무르고 실제 치료와 산업화는 앞으로 나아가기 어렵다”고 말했다.