메지온,유데나필 'ADPKD' 치료제 특허 신청 완료...적응증 확대

전임상 착수..유데나필,폰탄치료제 신약 승인 ' FUEL-2' 임상 성공 더해 파이프라인 확장

유데나필’(JURVIGO)의 폰탄치료제(폰탄 환자 운동능력 증가) 신약 승인을 위한 미국 FDA  임상3상시험 'FUEL-2'(추가 임상)를 진행 중인( 주)메지온이  상염색체 우성 ‘다낭성 신장질환(Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease, ADPKD)’ 치료제  전임상을 시작했고, 초기 단계인 In Vitro(세포나 조직을 생물체에서 분리한 후, 시험관이나 배양접시에서 실험) 결과에 기반해 관련 특허를 제출했다고 17일 밝혔다.

메지온은 앞서 3월 말 주주총회에서 새로운 파이프라인으로, ‘ADPKD’ 치료제 개발에 착수한다고 발표했다

회사 관계자는 “ 현재 수행 중인 FUEL-2 성공적 완료는 물론이고 신규 적응증 확대(ADPKD)를 통해,그 동안 시장에서 우려하던 단일 품목 위험도를 제거함과 동시에 폰탄 시장보다 규모가 클 것으로 예상되는 ADPKD 시장에서도 확실한 위치를 점해 회사 가치를 획기적으로 올리는 계기로 삼겠다”고 전했다. 

ADPKD는 신장에 수많은 낭종이 생기는 유전 질환으로, 낭종은 점차 커지면서 신장 조직을 손상시키고 시간이 지남에 따라 신장 기능을 저하시킨다. ADPKD가 진행됨에 따라 많은 환자들이 말기에 생존을 위해 투석이나 신장 이식이 필요한 희귀 신장질환이다.

회사 측에 따르면 ADPKD 진행은 비정상적 cAMP 신호 전달 및 손상된 산화질소(NO) 경로와 관련있는 것으로 알려져 있으며,  유데나필이  cGMP 신호를  cAMP/cGMP 균형으로 복원, 낭종 성장과 섬유증을 억제할 것으로 예상된다

현재 미국 FDA에서 승인한 ADPKD 치료제는 오츠카제약 Jynarque®(톨밥탄)가 유일하다. 하지만  Jynarque는 신장 기능 저하와 낭종 성장을 늦출 수 있는 대신  간 손상 위험 및 정기적 간 모니터링 필요 등과 높은 비용으로 일반적으로 질병이 빠르게 진행되는 환자에게만 제한적으로 사용된다. 제한적 사용에도, Jynarque 2024년 매출은 18억 달러에 이르며, 2030년대 초반 ADPKD 시장 규모가 30억 달러에 달할 것으로 예측되고 있다.

메지온 관계자는 “ 현재는 전임상 시작 단계지만, 그 동안 여러 다른 적응증 개발을 위해 진행됐던 많은 임상 시험들에서 축적된 자료와 해당 질환이 희귀 질환임을 감안할 때 단축된 임상 단계로 임상 개발이 신속히 진행될 것으로 판단하고 있다”며 “  ADPKD와 같이 매일 투여하고 약효가 지속돼야 하는 만성 질환 치료를 위해서는 적절한 용량/용법을 맞추는 것이 중요한 데 Udenafil이 갖고 있는 반감기는 환자에게 충분한 편의성을 제공할 것으로 예상한다”고 전했다. 

또 “ 기존 미국에서 승인/판매된 다른 PDE5 inhibitor들은 모두 특허가 만료돼  제네릭이  판매되고 있는 상황으로, 이 PDE5 inhibitor들은 사업성과 규제 측면에서 볼 때 다른 적응증(AKPKD)으로 개발할 여지는 적다고 판단하고 있다”며 “Jynarque®과 유데나필은 ADPKD에 대해 그 작용 기전이 다른 만큼, 향후 병용 요법으로도 사용이 가능할 것으로 기대하고 있다”고 덧붙였다.