굳티셀, 폐섬유증 신약후보 ‘GTC-D1’ 국가신약개발사업단 과제 선정

희귀질환 폐섬유증에 대한 first-in-class 항체 치료제 개발 추진

대표이사 이상규.©굳티셀

㈜굳티셀(대표이사 이상규)은 폐섬유증 신약 타깃 단백질 ‘GTC-D1’을 기반으로 한 항체 치료제 개발 과제가 국가신약개발사업단(KDDF) 유효·선도물질 단계 연구과제에 선정됐다고 16일 밝혔다.

폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF)은 폐 조직이 점차 섬유화되어 호흡 기능이 저하되는 진행성·치명적 만성질환으로, 미국과 유럽 등 주요 국가에서 희귀질환으로 지정되어 있다. 발병 원인이 명확하지 않고 치료가 어려워 환자의 예후가 매우 나쁜 질환으로 알려져 있다.

현재 임상에서 사용되는 Pirfenidone과 Nintedanib 두 가지 약물은 폐섬유증의 진행을 지연시키는 데 일정 부분 효과가 있으나, 표적 특이성 부재·부작용·치료 지속의 어려움 등으로 인해 높은 미충족 의료수요(unmet medical need)가 존재한다.

굳티셀 연구진은 기존과 차별화된 만성염증 및 조직재생의 면역학적 접근을 통해 폐섬유증의 새로운 질환 타깃 단백질 ‘GTC-D1’을 first-in-class로 발굴했으며, 이를 기반으로 한 항체 치료제(anti-GTC-D1 mAb)를 개발해 현재 약 5종의 유효물질 후보를 확보했다. 

굳티셀은 이번 연구가 폐섬유증의 발병 기전을 면역학적으로 새롭게 규명하고 질환 치료의 새로운 패러다임을 제시한다는 점에서 의미가 크다고 설명했다. 또한 GTC-D1 항체는 단독치료뿐 아니라 기존 승인 약물과의 병용 투여 시 시너지 효과가 기대되며, 희귀질환 신속심사제도 활용을 통해 신속한 임상 진입 및 상용화가 가능할 것으로 전망된다고 덧붙였다.

굳티셀 관계자는 “GTC-D1은 기존 약물의 한계를 극복할 수 있는 새로운 기전의 혁신 타깃으로, 이번 연구과제의 성공적인 수행을 통해 국내 바이오산업의 글로벌 경쟁력을 높이고 폐섬유증 치료제 시장을 선도할 것”이라고 밝혔다.

한편, 굳티셀은 GTC-D1 이외에도 조절자 T세포(Treg cell) 연구를 통해 면역질환, 비만, 퇴행성 뇌질환 등 만성질환의 새로운 면역치료 전략을 제시해온 면역질환 전문 벤처기업으로, Treg 세포 특이적 표면단백질을 세계 최초로 규명해 Nature 및 Nature Communications에 연구성과를 발표한 바 있다.

특히 Treg 세포는 2025년 노벨생리의학상 수상으로 그 중요성이 다시 조명된 면역세포로, 굳티셀은 이 세포가 비만 및 알츠하이머병의 발병과 진행에도 핵심적인 역할을 한다는 사실을 규명하고, 이를 기반으로 비만 및 알츠하이머 치료제 개발을 병행하고 있다.

굳티셀은 이러한 면역조절 연구역량을 기반으로 연세대학교 의과대학·세브란스병원·미국 VCU 의과대학 연구팀과의 국제공동연구를 강화하고 있으며, 향후 글로벌 제약사와의 기술이전 및 공동개발 협력도 확대할 계획이다.