FDA, 소비 불응성 통풍 치료제 허가신청 접수

NASP(SEL-212)..내년 6월 승인 유무 결론 도출될 듯

혁신적인 희귀질환 치료제를 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 스웨덴 제약기업 소비社(Sobi)는 나노캡슐화 시롤리무스+페가드리카제(NASP: Nanoencapsulated Sirolimus plus Pegadricase)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 10일 공표했다.

지금까지 ‘SEL-212’라는 코드네임으로 불렸던 NASP는 불응성 통풍(또는 조절되지 않는 통풍) 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

이 같은 내용은 통풍이 가장 빈도높게 나타나는 염증성 관절염이어서 미국 내 환자 수가 830만명을 상회하는 것으로 알려져 있음을 상기할 때 주목할 만한 것이다.

면역조절제 시롤리무스(sirolimus)와 페길화 요산분해효소(uricase)의 일종인 페가드리카제(pegadricase)를 나노캡슐화한 NASP는 4주 간격으로 투여하는 새로운 통풍 치료제로 개발이 진행되어 왔다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 6월 27일까지 NASP의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

NASP는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 아직까지 치료대안 선택의 폭이 제한적인 불응성 통풍 환자들을 치료하는 데 괄목할 만한 진전을 가능케 해 줄 수 있을 것으로 기대되고 있다.

소비社의 리디아 아바드-프란츠 연구‧개발‧의학업무 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “불응성 통풍 환자들에게 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실”이라면서 “불응성 통풍 환자들이 만성 염증을 나타내는 데다 중증 통풍발작과 요산의 축적으로 인해 고통스러운 통풍 결절이 수반될 수도 있다”고 지적했다.

이 같은 임상적 양상은 환자들의 신체적‧정신적 삶의 질에 영향을 미칠 뿐 아니라 병발질환들에도 영향을 미칠 가능성을 배제할 수 없어 보인다고 아바드-프란츠 대표는 설명했다.

아바드-프란츠 대표는 뒤이어 “우리가 기존의 치료제들로 충분하게 증상을 조절하지 못했던 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 NASP가 각광받을 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”며 “FDA와 긴밀하게 협력하면서 이처럼 중요한 요산분해효소 기반 치료제가 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

NASP의 허가신청서는 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험으로 이루어진 임상 3상 ‘DISSOLVE Ⅰ 시험’과 ‘DISSOLVE Ⅱ 시험’에서 도출된 결과 등을 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험 건들은 두가지 다른 용량의 NASP를 성인 불응성 통풍 환자들에게 투여하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.

두 시험은 6개월 동안 최소한 80%에 해당하는 시기에 혈중 요산(sUA) 수치가 6mg/dL 미만에 도달하고 유지된 것으로 나타나면서 일차적인 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

‘DISSOLVE Ⅰ 시험’과 ‘DISSOLVE Ⅱ 시험’에서 NASP 고용량 및 저용량을 투여한 결과 반응률이 각가 51%와 43%로 집계됐다.

일차적 시험목표의 충족 뿐 아니라 NASP는 투여를 개시하고 시험이 종료될 때까지 혈중 요산 수치가 빠르게 감소한 데다 이렇게 감소한 수치가 지속적으로 유지된 것으로 분석됐다.

핵심적인 임상 증상들의 개선 또한 관찰되어 통풍 결절이 해소된 데다 시간이 흐름에 따라 통풍 발작이 감소했고, 환자들이 보고한 삶의 질도 개선된 것으로 파악됐다.

이밖에도 임상시험에서 NASP는 대체로 양호한 내약성이 관찰됐다.

한편 FDA는 앞서 지난해 5월 NASP를 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 바 있다.