젬백스, PSP 신약후보 'GV1001' 유럽서 희귀의약품 지정

유럽 내 10년간 시장 독점권 등 다양한 혜택 적용 주요 규제기관과의 협력 통해 글로벌 3상 추진 박차

젬백스앤카엘(082270, 이하 젬백스)은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 ‘GV1001’이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Medicinal Products, OMP) 지정을 받았다고 29일 밝혔다.

이달 초 미국 FDA로부터 희귀의약품과 패스트트랙을 지정받은 데 이어 유럽에서도 희귀의약품 지정이라는 낭보가 이어진 것이다.

이로써 GV1001은 미국, 유럽, 한국 등 주요 신약 개발 규제기관에서 모두 희귀의약품 지정을 받아 각각의 개발 혜택을 모두 적용받게 됐다.

EMA는 유럽 내 5만 명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환의 치료제 개발에 대해 △과학적 조언 및 개발 지원 △허가 신청, 과학적 자문 등에 대한 수수료 감면 또는 면제 △시판 후 10년간 시장 독점권 부여 등의 혜택을 제공한다.

젬백스는 앞서 FDA 희귀의약품 지정으로 미국에서 시판 후 7년간 시장 독점권 부여, 임상 비용 최대 25% 세액 공제 등의 혜택을 확보한 바 있으며, 지난 7일에는 FDA의 패스트트랙 지정까지 획득하여 향후 PSP 치료제의 임상 개발과 승인 절차가 한층 더 가속화될 것으로 기대된다.

젬백스는 희귀의약품 및 패스트트랙 지정에 따른 혜택 및 지원을 바탕으로 글로벌 3상 임상시험 추진에 더 박차를 가한다는 계획이다.

젬백스 관계자는 “세계 의약품 시장에서 가장 영향력이 큰 미국과 유럽에서 모두 희귀의약품 지정을 받으면서 치료제 개발 가능성과 필요성을 모두 인정받았다”라며, “다양한 혜택을 활용한 글로벌 임상시험을 조속히 추진하여 PSP 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 전했다.

젬백스는 지난해 완료한 국내 최초 PSP 2상 임상시험에서 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인한 바 있다. 현재는 국내 2상 임상시험(6개월 투약 완료)에 더해 12개월 연장 임상시험을 순조롭게 진행 중이다.

PSP는 비정형파킨슨증후군에 속하며 뇌 속 신경핵의 이상으로 인해 안구운동의 기능 이상이 생기는 ‘핵상마비’가 주요 증상이다. 이 외에도 파킨슨병과 유사한 보행 장애, 떨림, 인지 기능 저하 등이 나타나지만 파킨슨병에 비해 진행 속도가 빠르고, 현재까지 근본적인 치료법이 없는 신경퇴행성질환이다.