‘카보메틱스’ 신경내분비 종양 적응증 추가되나?

췌장 및 췌장外 신경내분비 종양 추가 신청 FDA 접수

미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 앨러미다에 소재한 유전체 기반 신약개발 전문 제약기업 엑셀릭시스社(Exelixis)는 항암제 ‘카보메틱스’(카보잔티닙)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 6일 공표했다.

FDA가 허가신청을 접수한 ‘카보메틱스’의 새로운 적응증들 가운데 하나는 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 성인 국소진행성/절제수술 불가성 또는 전이성 고도 분화 또는 중증도 분화 췌장 신경내분비 종양(pNET) 환자들을 치료하는 용도이다.

다른 하나는 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 성인 국소진행성/절제수술 불가성 또는 전이성 고도 분화 또는 중등도 분화 췌장 외 신경내분비 종양(epNET) 환자들을 치료하는 용도이다.

FDA는 이 중 ‘카보메틱스’의 췌장 신경내분비 종양 치료제 허가신청 건을 ‘희귀의약품’으로 지정했다.

FDA에 의해 ‘표준심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의허개 내년 4월 3일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 것으로 보인다.

엑셀릭시스社의 에이미 피터슨 제품개발‧의학업무 담당부사장 겸 최고 의학책임자는 “FDA가 허가신청 건을 접수한 것이 난치성 암을 앓고 있는 데다 치료대안 선택의 폭이 제한적인 환자들을 위해 ‘카보메틱스’를 공급하고자 사세를 집중하고 있는 우리에게 주어진 또 하나의 중요한 성과물이라 할 수 있을 것”이라면서 “허가신청 건이 접수됨에 따라 앞으로 수 개월에 걸쳐 FDA와 협력할 기회를 누리게 된 것은 고무적인 부분”이라고 말했다.

진행성 신경내분비 종양 환자들에게 이처럼 새롭고 효과적인 치료대안이 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 하는 데 목표를 두어 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘카보메틱스’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘CABINET 시험’에서 확보된 최종적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 진행성 췌장 신경내분비 종양 환자그룹과 진행성 췌장 외 신경내분비 종양 환자그룹을 포함해 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 2개 신경내분비 종양 환자그룹을 대상으로 ‘카보메틱스’의 효과를 플라시보와 비교평가한 시험례이다.

앞서 공표되었던 바와 같이 주목하지 않을 수 없는(compelling) 활성이 확인됨에 따라 시험에서 ‘카보메틱스’의 투여는 조기에 중단됐다.

시험에 참여한 전체 피험자들은 비맹검 상태로 ‘카보메틱스’ 또는 플라시보를 투여받았고, 플라시보 투여 대조그룹에 속했던 피험자들의 경우 ‘카보메틱스’ 투여로 전환할 수 있는 선택권이 주어졌다.

이처럼 시험이 조기에 중단된 것은 두 코호트 그룹을 대상으로 이루어진 중간분석에서 드라마틱한(dramatic) 무진행 생존기간의 개선이 관찰되었기 때문이었다.

‘카보메틱스’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 무진행 생존기간이 개선이 입증되었던 것.

이 같은 최초 시험결과는 지난해 10월 20~24일 스페인 마드리드에서 개최되었던 2023년 유럽 의료종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표됐다.

최종 시험결과의 경우 오는 9월 13~17일 스페인 바르셀로나에서 열리는 2024년 ESMO 학술회에서 공개될 예정이다.

한편 ‘CABINET 시험’은 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI)의 지원으로 진행됐다.

국립암연구소는 ‘종양학 임상시험연합’(ACTO)에 비용을 지원해 시험이 이루어지도록 뒷받침했다.