FDA 자문위, 바이오젠 알쯔하이머 신약 비토

치료효과 입증 유무 등에 대해 찬성‧반대 의견 갈려

FDA 말초‧중추신경계 약물 자문위원회가 바이오젠社 및 에자이社에 의해 제출되었던 알쯔하이머 치료제 아두카누맙(aducanumab)의 허가신청 건과 관련, 6일 허가를 권고치 않기로 하는 결론을 도출했다.

이날 자문위는 임상 3상 ‘EMERGE 시험’(시험 302)이 ‘ENGAGE 시험’(시험 301)과 무관하게 아두카누맙이 알쯔하이머를 치료하는 데 나타내는 강력한 효과를 입증했는지에 대해 찬성 1표, 반대 8표 및 의견보류(uncertain) 2표로 표결해 의견이 갈렸다.

자문위는 또 임상 3상 ‘PRIME 시험’(시험 103)이 아두카누맙이 알쯔하이머를 치료하는 데 나타내는 효과를 입증했는지에 대해서도 찬성 0표, 반대 7표 및 의견보류 4표로 표가 나뉘면서 의견이 결집되지 않았다.

마찬가지로 자문위는 허가신청자 측이 알쯔하이머의 병태생리학적 측면에 아두카누맙이 나타내는 약물역학적 효능을 강력하게 입증한 자료를 제출했는지에 대해 찬성 5표, 반대 0표 및 의견보류 6표로 의견이 나뉘었다.

자문위는 끝으로 ‘시험 301’과 ‘시험 302’의 탐구적 분석결과와 ‘시험 103’의 결과, 그리고 알쯔하이머의 병태생리학적 측면에서 약물역학적 효과를 뒷받침한 입증자료 등에 의해 규명된 내용을 감안할 때 ‘시험 302’가 아두카누맙이 알쯔하이머를 치료하는 데 나타내는 효과를 입증한 일차적인 자료로 보는 것이 타당한지에 대해 찬성 0표, 반대 10표 및 의견보류 1표로 표결해 결집된 의사를 제시하지 못했다.

이 같은 자문위의 표결결과는 지난 7월 바이오젠 및 에자이 양사가 아두카누맙의 허가신청서를 제출한 후 FDA가 8월 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있음을 상기할 때 당초 예상과는 주파수를 달리하는 내용이다.

바이오젠社의 미셸 부나초스 회장은 “오늘 자문위 회의결과는 알즈하이머 치료제와 관련해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것”이라면서 “우리가 도출한 자료를 자문위와 공유할 수 있었던 것에 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 말했다.

특히 이날 부나초스 회장은 “FDA가 우리에 의해 제출된 허가신청 건에 대한 심사를 완료할 때까지 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것”이라고 다짐했다.

자문위의 허가권고 유무가 FDA가 최종결론을 도출할 때 구속력을 갖는 내용으로 반영되는 것은 아니다.

또한 자문위가 의견을 표시하고, 자료가 제출된 후에도 FDA는 심사절차를 지속하게 된다.

아두카누맙 허가신청 건의 경우 FDA는 내년 3월 7일까지 승인 유무에 대한 결론을 내놓을 수 있을 전망이다.

휴먼 모노클로날 항체의 일종인 아두카누맙은 허가를 취득하면 알쯔하이머 환자들의 증상 진행과정에 유의할 만한 변화를 가능케 해 줄 최초의 치료제가 될 수 있을 것으로 기대되고 있다.

바이오젠社는 스위스 제약기업 뉴리뮨社(Neurimmune)와 공동개발‧라이센스 제휴계약을 맺으면서 아두카누맙에 대한 권한을 확보했다.

그 후 지난 2017년 10월부터 바이오젠社 및 에자이社는 세계 각국에서 아두카누맙의 개발‧발매를 위한 공조체제를 이어왔다.

FDA가 내놓을 아두카누맙의 승인 유무에 대한 최종결론을 주의깊게 지켜볼 일이다.