펩타이드-약물 결합체 항암제 FDA ‘신속심사’

스웨덴 제약사 온코펩타이즈 멜플루펜..내년 2월 결론

스웨덴의 난치성 혈액질환 치료용 표적요법제 개발 전문 제약기업으로 알려진 온코펩타이즈社(Oncopeptides AB)는 자사가 개발을 진행 중인 약물인 멜플루펜(melflufen, 국제 일반명은 멜팔란 플루페나마이드)이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 29일 공표했다.

멜플루펜은 최소한 1종의 단백질 분해효소 저해제, 1종의 면역조절제 및 1종의 항-CD38 모노클로날 항체에 불응성을 나타낸 성인 다발성 골수종 환자들에게 덱사메타손과 병용토록 하는 용도로 허가신청서가 제출되었던 약물이다.

특히 멜플루펜은 아미노펩티다제를 표적으로 작용해 종양세포 내부에서 알킬화제를 신속하게 방출하는 동종계열 최초의 펩타이드-약물 결합체(PDC)에 속하는 약물이다.

고도의 친유성(親油性)을 띄어 골수종 세포들에 신속하게 흡수되어 펩티다제들을 빠르게 가수분해하는 특징을 내포하고 있다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 2월 28일까지 멜플루펜의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

이에 앞서 FDA는 8월 들어서만 글락소스미스클라인社의 ‘블렌렙’(Blenrep: 벨란타맙 마포도틴)과 암젠社가 허가를 신청했던 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙)+‘키프롤리스’(카르필조맙)+덱사메타손 3제 병용요법을 다발성 골수종 치료제로 승인한 바 있다.

지난 3월 초에는 또 다른 다발성 골수종 치료제인 사노피社의 ‘사클리사’(Sarclisa: 이사툭시맙)에 대해 허가결정을 내리기도 했었다.

멜플루펜의 허가신청서는 재발성 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 덱사메타손과 함께 멜플루펜을 정맥주사하면서 효능을 평가한 본임상 2상 ‘HORIZON 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

치료전력이 많은(heavily pretreated) 재발성 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 이루어진 이 시험에서 멜플루펜과 덱사메타손을 병용투여한 환자그룹은 효능발현이 촉진되었을 뿐 아니라 임상적으로 관리할 수 있는 안전성 프로필을 나타냈다.

온코펩타이즈社의 마티 J. 듀발 대표는 “멜플루펜이 ‘신속심사’ 대상으로 지정받은 것은 온코펩타이즈社를 위해 중요한 성과가 도출된 것인 데다 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하는 다발성 골수종 환자들에게 멜플루펜이 사용될 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이에 따라 온코펩타이즈는 FDA와 협의를 지속해 나가면서 미국시장에서 멜플루펜이 FDA로부터 허가받은 ‘sEAPort 시험’을 통해 접근성 확대 프로그램이 적용되어 다수의 재발성 불응성 다발성 골수종 환자들을 치료하는 데 사용될 수 있도록 힘쓸 것이라고 듀발 대표는 다짐했다.