경구용 교모세포종 신약후보물질 ‘패스트 트랙’

美 드노보 바이오파마 엔자스타우린 제제 ‘DB102’

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 정밀의학 치료제 개발 전문 제약기업 드노보 바이오파마社(Denovo Biopharma)는 자사가 신규진단 교모세포종 치료제로 개발을 진행 중인 ‘DB102’(엔자스타우린)가 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받았다고 17일 공표했다.

‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정되었다는 것은 중증 또는 생명을 위협할 수 있는 질환을 적응증으로 하는 치료제로 개발이 진행 중인 가운데 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 잠재력이 입증된 경우 개발‧심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 하는 데 목적을 둔 프로그램이다.

‘DB102’는 세린/트레오닌 인산화효소 저해제에 속하는 동종계열 최초의 경구용 저분자량 약물이다. 원래 일라이 릴리社에 의해 개발이 착수되었다가 드노보 바이오파마 측이 글로벌 전권을 인수한 약물이다.

각종 고형압 및 혈액암에 나타내는 효과를 평가하기 위해 총 3,000명 이상의 환자들을 대상으로 시험이 진행됐다.

FDA 및 유럽 의약품감독국(EMA)는 ‘DB102’를 교모세포종 및 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

이와 관련, 뇌 조직에 존재하는 신경교세포에서 유래된 종양들을 일컫는 교모세포종은 가장 악성의 뇌 종양으로 알려져 있다.

다수의 제약기업들이 치료제 개발을 시도했지만, 교모세포종은 여전히 가장 치명적인 암의 하나로 자리매김하고 있다.

오랜 기간 동안 뇌종양 치료제 ‘테모다’(테모졸로마이드)가 1차 약제로 사용되고 있다. 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 치료제들을 포함한 다수의 유망 항암제들이 ‘테모다’를 상회하는 치료효과를 나타내지 못했기 때문.

드노보 바이오파마 측에 따르면 MGMT(O-6-methylguanine-DNA methyltransferase (MGMT) 유전자 메틸화 상태와 무관하게 DGM1(Denovo Genomic Marker 1) 생체지표인자를 보유하고 있고 고용량의 ‘DB102’에 노출된 교모세포종 환자들에게서 개선효과가 관찰됐다.

이에 따라 드노보 바이오파마 측은 방사선요법을 진행하는 동안이나 진행한 이후의 신규진단 교모세포종 환자들을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 이중맹검법, 플라시보 대조 방식으로 ‘DB102’와 ‘테모다’를 병용하는 요법의 본임상 3상 시험에 착수할 예정이다.

드노보 바이오파마社의 샤오-시옹 최고 기술책임자는 “교모세포종 치료제로 심사를 진행하기 위한 ‘패트스 트랙’ 대상으로 지정받은 것은 ‘DB102’의 개발을 진행하는 과정에서 중요한 성과물의 하나라 할 수 있을 것”이라며 “FDA가 교모세포종을 정복하기 위한(conquer) 우리의 혁신적인 생체지표인자 기반 접근방법을 인정한 것을 환영해마지 않는다”고 밝혔다.

무엇보다 ‘패스트 트랙’ 지정으로 난치성 종양이어서 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 교모세포종을 겨냥한 치료제인 ‘DB102’의 개발이 가속페달을 밟을 수 있게 될 것이라고 덧붙였다.