최초 간신(肝腎) 증후군 치료제 9월 데뷔 예약

英 말린크로트 텔리프레신..FDA 자문위 허가권고

영국 제약기업 말린크로트社(Mallinckrodt)는 FDA 심혈관계‧신장계 약물 자문위원회(CRDAC)가 자사의 텔리프레신(terlipressin)을 찬성 8표‧반대 7표로 허가권고하는 표결결과를 내놓았다고 15일 공표했다.

텔리프레신은 중증 간기능 장애와 신기능 저하가 동반해 나타나는 성인 제 1형 간신(肝腎) 증후군 치료제로 개발이 진행되어 온 기대주이다.

제 1형 간신 증후군은 간경변 환자들에게서 급성 신부전이 병발질환으로 나타나는 등 생명을 위협할 수 있는 급성 증후군의 일종으로 알려져 있다.

다만 텔리프레신은 제 1형 간신 증후군 치료제로 개발이 진행 중인 약물이어서 효능 및 안전성은 아직까지 완벽하게 확립되지 않은 단계에 있다.

FDA 자문위가 허가권고 심사결과를 내놓은 가운데 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 9월 12일까지 승인 유무에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

허가를 취득하면 텔리프레신은 FDA가 최초로 발매를 승인한 성인 제 1형 간신 증후군 치료제로 자리매김할 수 있게 된다.

말린크로트社의 스티븐 로마노 부사장 겸 최고 학술책임자는 “자문위가 텔리프레신의 승인을 지지하는 긍정적인 표결결과를 내놓으면서 이 약물이 허가를 취득한 약물을 절실히 필요로 하는 제 1형 간신 증후군 환자들에게서 나타낼 임상적 가치의 잠재성을 지지해 준 것을 말린크로트는 기쁘게 생각한다”고 말했다.

로마노 부사장은 또 “우리는 중증환자들을 포함해 복잡한 이 질환을 치료할 때 임상적으로 직면할 수 있는 도전요인들을 인식하고 있다”며 “FDA가 심사를 진행하는 동안 지속적으로 긴밀한 협력을 아끼지 않을 것”이라고 다짐했다.

제 1형 간신 증후군은 원인이 될 만한 전신상태 또는 국소적인 원인들을 모두 배제한 뒤에야 비로소 진단을 내리는 배제적 진단(diagnosis of exclusion)을 필요로 하는 데다 시의적절한 진단이 어려운 것으로 알려져 있다.

치료하지 않은 채 방치할 경우 3개월 내 사망률이 80%를 상회할 정도로 위험성이 높은 증상이다.

아직까지 미국에서 제 1형 간신 증후군 치료제로 허가를 취득한 약물은 부재한 가운데 미국 내에서만 매년 30,000~40,000명의 환자들이 발생하고 있는 형편이다.

지난 1990년 이탈리아 피렌체에서 설립된 연구‧개발 장려활동단체 국제 복수(腹水)클럽(International Club of Ascites)의 프랑스와 듀랑 박사는 “현재 텔리프레신을 허가를 취득한 국가들의 경우 다수가 텔리프레신과 알부민을 병용하는 요법을 제 1형 간신 증후군 치료를 위한 표준요법으로 권고하고 있다”며 “제 1형 간신 증후군이 말기 간질환에 수반되는 가장 중증 합병증의 하나”라고 지적했다.

듀랑 박사는 “FDA 자문위가 호의적인 표결결과를 내놓은 것은 미국 내 환자들이 치료제를 절실히 필요로 하고 있음을 상기할 때 고무적”이라고 덧붙였다.

말린크로트 측은 앞서 지난 4월 텔리프레신의 허가신청서가 FDA에 의해 접수됐다고 공표한 바 있다.

FDA가 임상 3상 ‘CONFIRM 시험’에서 확보된 자료 등을 근거로 텔리프레신의 허가신청 건을 접수했다는 것.

‘CONFIRM 시험’은 제 1형 간신 증후군 환자들에게서 텔리프레신이 나타내는 효능 및 안전성을 평가하기 위해 진행된 최대 규모의 전향성 시험례이다. 시험을 진행하는 데 300명의 피험자들이 참여했을 정도.

이 시험의 결과는 지난해 11월 8~12일 미국 매사추세츠州 보스턴에서 열렸던 미국 간질환연구협회(AASLD) 연례 학술회의에서 발표됐다.