제6회 희귀유전질환 심포지엄, 벡스코 개막…학계·산업계·환자단체 함께 희망 모색

“희귀질환 환자에게 희망을”…학계·산업계·정부·환자단체 한목소리 국내외 전문가 15명 연사 참여…스타트업 지원·M&A 활성화 제언도

제6회 희귀유전질환심포지엄이 부산 벡스코에서 9월 22일 시작됐다. 심포지엄은 다음날인 23일까지 진행된다. © 약업신문 = 최윤수 기자

제6회 희귀유전질환 심포지엄이 9월 22일 부산 벡스코 컨벤션홀에서 성대하게 막을 올렸다. “Thinking, Moving, Sensing Freely!” 주제로 열린 이번 심포지엄은 희귀 신경질환 분야 최신 연구 성과와 치료제 개발 전략을 공유하는 국제 학술 교류 장으로, 국내외 연구자와 산업계, 그리고 환자단체가 함께 모여 협력 방안을 다각도로 모색한다.

23일 까지 진행되는 이번 행사는 △희귀질환 기초연구 △신약 후보물질 발굴 및 임상개발 △인허가 전략 △환자단체의 역할 등 총 4개 세션, 15개 강연으로 구성됐다. 조직위원회는 “치료 사각지대에 놓인 환자들에게 새로운 희망과 해답을 제시하는 장이 될 것”이라며 활발한 학문적 토론과 실질적인 협력을 기대했다.

강봉균 생화학분자생물학회 회장이 제6회 희귀유전질환심포지엄에서 축사를 건내고 있다. © 약업신문 = 최윤수 기자

강봉균 회장 “희귀질환 연구는 환자와 가족에게 희망 전달하는 길”

개막 축사에 나선 강봉균 생화학분자생물학회 회장은 희귀질환 연구 어려움과 가치에 대해 언급했다. 

그는 “희귀질환은 환자 수가 적다는 이유로 제약사나 의료기관에서 상대적으로 소외되기 쉽다”며 “이러한 한계를 극복하기 위해 현장에서 헌신하는 연구자들의 노고가 이번 심포지엄 토대를 마련했다”고 강조했다.

또한 “학계와 산업계, 환자와 가족이 한자리에 모여 목소리를 나누는 이번 행사는 학문적 성과를 넘어 실제 환자들의 삶을 변화시키는 출발점이 될 것”이라고 말했다.

박영민 국가신약개발사업단 단장이 제6회 희귀유전질환심포지엄에서 축사를 건내고 있다. © 약업신문 = 최윤수 기자

박영민 단장 “신약 개발, 인류 건강 기여하는 사명”

이어 박영민 국가신약개발사업단 단장은 신약 개발이 갖는 사회적 책무성과 희귀질환 연구 의미를 짚었다. 

그는 “신약은 단순한 과학적 성취가 아니라 환자 치료와 직결되는 수단”이라며 “환자 수가 많지 않더라도 희귀질환 연구는 인류 전체 건강 증진에 기여할 수 있다”고 설명했다. 

아울러 바이오텍 스타트업의 현실적 어려움을 언급하며 “연구비 지원 확대와 M&A 활성화를 통해 유망한 아이디어와 파이프라인이 사장되지 않고 이어질 수 있도록 제도적 뒷받침이 필요하다”고 강조했다.

정선주 한국분자세포생물학회 회장이 제6회 희귀유전질환심포지엄에서 축사를 건내고 있다. © 약업신문 = 최윤수 기자

정선주 회장 “기초부터 임상까지 이어지는 협력이 중요”

세 번째 축사를 맡은 정선주 한국분자세포생물학회 회장은 학회 역할을 소개하며, 국내 연구 생태계의 강점을 환기했다. 

그는 “기초과학부터 임상 연구, 기술 사업화까지 연결된 노력이 희귀질환 극복을 앞당기고 있다”며 “이번 심포지엄이 환자와 가족에게 직접적인 변화를 가져올 수 있는 협력의 장이 되길 바란다”고 말했다.

또 “연구자들의 열정과 정부 및 지원 기관의 꾸준한 뒷받침이 맞물려야 국내 희귀질환 치료제 개발이 가속화될 수 있다”고 덧붙였다.

국내 희귀질환 연구·정책 과제

국내에서는 약 50만 명의 희귀질환 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 그러나 환자 수가 적다는 이유로 치료제 개발은 상대적으로 지연되거나 해외 의존도가 높다. 이에 따라 정부는 국가 신약개발사업단을 중심으로 연구비 지원을 확대하고 있으며, 최근 희귀의약품센터와 연계한 임상·인허가 지원 정책도 추진 중이다. 하지만 연구비 규모나 제약사 수익 구조만으로는 충분하지 않아, 학계·산업계·정부가 긴밀히 협력해야 한다는 지적이 나온다.

이번 심포지엄은 이러한 현실적 과제를 공유하고, 희귀질환 환자와 가족에게 실질적인 희망을 전달하기 위한 방안을 모색하는 장이 될 것으로 기대된다. 참석자들은 최신 연구 성과와 임상 전략, 글로벌 시장 동향을 공유하며, 국내 희귀질환 연구 생태계 도약을 위한 협력 필요성에 뜻을 모았다.