첫 경구용 이차 진행성 다발성 경화증 신약 기대

FDA, 노바티스 시포니모드(BAF312) 허가신청 접수

이차적 진행성 다발성 경화증(SPMS)을 치료하는 최초의 경구요법제가 발매되어 나올 수 있을 전망이다.

노바티스社는 성인 이차적 진행성 다발성 경화증 환자들이 1일 1회 경구복용하는 치료제인 시포니모드(siponimod, BAF312)의 허가신청이 FDA에 의해 접수됐다고 8일 공표했다.

이차적 진행성 다발성 경화증은 시력손상, 피로, 보행 보조기 의존 및 노동력 상실 등 환자들의 삶에 커다란 영향을 미칠 수 있는 증상으로 알려져 있다.

노바티스 측이 다발성 경화증 환자들에게 빠른 시일 내에 시포니모드가 공급될 수 있도록 하기 위해 ‘신속심사 바우처’를 사용함에 따라 내년 3월까지 승인 여부에 대한 FDA의 최종결론이 도출될 수 있을 것으로 보인다.

이와 관련, 가장 빈도높게 진단이 이루어지고 있는 다발성 경화증의 한 유형으로 꼽히는 재발 완화형 다발성 경화증을 앓는 환자들의 경우 전체의 80% 이상이 재발을 동반하거나 동반하지 않는 이차적 진행성 다발성 경화증으로 이행된다는 것이 전문가들의 설명이다.

이차적 진행성 다발성 경화증이 진행되면 재발 여부와 무관하게 보행 보조기 및 휠체어를 필요로 하게 될 뿐 아니라 방광기능 장애, 인지력 감퇴 등 되돌릴 수 없는 장애가 수반되게 된다.

재발 완화형 다발성 경화증이 진행되기 시작하면 이차적 진행성 다발성 경화증으로 이행되는 환자 수가 갈수록 증가하게 된다. 발병 후 10년 이내에 25%, 20년 이내에 50%, 30년 이내에 75% 이상에서 이차적 진행성 다발성 경화증이 나타나는 것으로 알려져 있을 정도.

노바티스社 제약 부문의 파브리스 슈라키 대표는 “다발성 경화증 환자들이 수 십년 동안 병과 함께 삶아가고 있는 만큼 새로운 치료대안이 개발되면 증상의 진행에 상당한 영향을 미칠 수 있을 것”이라고 언급했다.

특히 슈라키 대표는 “시포니모드가 허가를 취득할 경우 최초의 경구용 이차적 진행성 다발성 경화증 치료제로 자리매김하면서 증상의 진행을 상당정도 지연시켜 줄 수 있을 것으로 기대된다”며 “FDA와 긴밀히 협력해 다발성 경화증 환자들에게 빠른 시일 내에 시포니모드가 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

시포니모드의 허가신청서는 전형적인 이차적 진행성 다발성 경화증 환자들을 대상으로 이 약물을 복용한 그룹과 플라시보 대조그룹에서 나타난 효능 및 안전성을 평가한 임상 3상 ‘EXPAND 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험이 착수되었을 당시 50% 이상의 환자들이 보행 보조기에 의존하는 상태였다.

시험을 진행한 결과 시포니모드를 복용한 그룹은 3개월 장애 진행도가 플라시보 대조그룹에 비해 크게 감소한 것으로 관찰됐다.

마찬가지로 시포니모드 복용그룹은 6개월 장애 진행도 또한 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만한 지연이 눈에 띄었으며, 다른 증상 활성 및 진행 평가지표들의 경우에도 비교우위가 입증됐다.

이와 별도로 노바티스는 재발 완화형 다발성 경화증 환자들을 대상으로 임상 2상 ‘BOLD 시험’을 진행했다. 시험을 진행한 결과 시포니모드를 복용한 그룹은 활성화된 병변의 수가 감소했을 뿐 아니라 6개월 이상 평가한 재발률 역시 플라시보 대조그룹에 비해 낮게 나타났다.

한편 시포니모드는 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해서도 허가신청이 접수되어 내년 말경 승인결정이 도출될 수 있을 것으로 기대되고 있다.