수포성 표피박리증 치료제 개발 경쟁 “버닝”

‘BPM 31510’ 희귀의약품ㆍ‘KB103’ 패스트 트랙 지정

수포성 표피박리증은 미국에서 소아 20,000명당 1명 정도의 비율로 나타나고 있는 유전성 희귀질환의 일종이다.

표피와 진피 사이의 결합 단백질이 부재해 피부가 매우 연약한 특성을 나타내는 관계로 작은 물리적 자극이나 마찰, 경미한 외상에 의해서도 고통스런 수포, 파열 및 창상이 발생하기 쉬운 데다 감염성 질환에도 취약한 것으로 알려져 있다.

환자들의 삶의 질을 크게 저하시킬 뿐 아니라 30세 이전에 피부 편평세포암종이 발생할 위험성 또한 높다는 것이 전문가들의 설명이다.

수포성 표피박리증은 단순 수포성 표피박리증, 접합형 수포성 표피박리증 및 이영양성 수포성 표피박리증 등으로 분류되고 있는데, 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부족한 형편이다.

그런데 FDA가 수포성 표피박리증 치료제로 개발이 진행 중인 약물들을 잇따라 ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정해 개발 경쟁이 후끈 달아오를 수 있을 전망이다.

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 전문 제약기업 BERG社는 자사가 보유한 선도물질이자 수포성 표피박리증 치료제로 개발이 진행되고 있는 동종계열 최초 약물인 ‘BPM 31510’(유비데카레논)이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 23일 공표했다.

뒤이어 미국 펜실베이니아州 피츠버그에 소재한 국소도포형‧경피형 희귀 피부질환 유전자 치료제 개발 전문 제약기업 크리스탈 바이오텍社(Krystal Biotech)는 자사가 이영양성 수포성 표피박리증 치료제로 개발을 진행 중인 ‘KB 103’이 FDA로부터 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받았다고 24일 공개했다.

BERG社의 니븐 R. 나레인 회장은 “FDA가 국소도포제로 개발 중인 ‘BPM 31510’에 주목한 것은 수포성 표피박리증 치료제의 임상개발을 진행하고 있는 우리에게 중요한 이정표가 세워졌음을 의미한다”며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “우리는 ‘BPM 31510’이 환자와 환자가족들의 삶에 괄목할 만한 변화를 이끌어 낼 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “개발에 진전이 수반될 수 있도록 혼신의 힘을 기울여 나갈 것”이라고 덧붙였다.

미국 내 유일한 수포성 표피박리증 환자 지원 비영리단체로 알려진 ‘데브라 오브 아메리카’의 브렛 코펠런 회장은 “유형을 달리하는 수포성 표피박리증에 대응할 수 있도록 하기 위해 BERG 측과 긴밀하게 협력하면서 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 환자 및 환자가족들에게 희망을 안겨주고 있다는 점에 자부심을 느낀다”며 “FDA가 ‘희귀의약품’으로 지정했다는 것은 BERG 측이 보유한 혁신적인 약물개발 플랫폼이 임상개발 단계를 거쳐 유망한 치료제의 개발로 귀결될 수 있을 것임을 방증하는 것”이라고 단언했다.

이에 따라 우리는 대단히 고통스런 질환으로 손꼽히는 수포성 표피박리증 환자들의 삶의 질을 개선하는 데 도움을 줄 수 있게 될 것으로 믿어 의심치 않는다고 코펠런 회장은 강조했다.

‘BPM 31510’은 지난 2016년 6월 마이애미대학 의과대학 피부의학‧피부술술학 연구실에 의해 임상 1상 단계의 시험이 착수된 상태이다.

이 시험은 전체 유형별 수포성 표피박리증 환자들을 대상으로 ‘BPM 31510’이 나타내는 안전성, 효능 및 악물체내동태를 파악하는 데 주안점이 두어진 가운데 한창 진행되고 있다.

미국에서 ‘희귀의약품’은 환자 수가 20만명을 밑도는 질환들을 겨냥해 개발되고 있는 약물들을 대상으로 심사를 거쳐 지정되고 있다. ‘희귀의약품’으로 지정되면 임상시험 세제혜택과 처방약 유저피 면제, 허가취득 후 7년의 독점발매권 등 다양한 인센티브가 주어지고 있다.

‘BPM 31510’가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것은 올들어서만 이번이 두 번째이다.

지난 1월 ‘BPM 31510’ 주사제 제형이 췌장암 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다. 현재 ‘BPM 31510’의 췌장암 치료제 개발은 임상 2상 시험이 진행 중이다.

한편 ‘KB 103’은 휴먼 콜라겐 단백질이 이영양성 수포성 표피박리증 환자들에게 전달되도록 유전적 조작을 가한 최초의 국소도포형 단순 헤르페스 바이러스(HSV-1)이다.

이영양성 수포성 표피박리증은 7형 콜라겐(COL7)의 변이로 인해 피부가 매우 취약해져 최소한의 마찰에 의해서도 수포가 생성되거나 피부가 손실되는 증상을 나타낸다는 것이 전문가들의 지적이다. 아직까지 FDA의 허가를 취득한 이영양성 수포성 표피박리증 치료제는 부재한 형편이다.

‘패스트 트랙’ 대상으로 지정됨에 따라 ‘KB 103’은 개발과정 뿐 아니라 허가 여부를 결정하기 위한 심사과정이 한결 신속하게 진행될 수 있을 것으로 보인다.

크리스탈 바이오텍社의 수마 크리슈난 회장은 “이번에 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정된 것은 ‘KB 103'의 개발에 또 하나의 긍정적인 진일보가 이루어졌음을 의미한다”며 “이영양성 수포성 표피박리증 환자들 사이에 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다는 사실을 FDA가 확실하게 인지하고 있음을 뒷받침하는 결과로 풀이할 수 있을 것”이라고 설명했다.

현재 ‘KB 103’은 스탠퍼드대학 연구진에 의해 임상 1상 및 2상 단계의 플라시보 대조, 개방표지시험이 진행 중이다.

‘KB 103’은 크리스탈 바이오텍 측이 보유한 ‘STAR-D’ 플랫폼 기술을 적용해 휴먼 7형 콜라겐 A1 유전자들이 환자의 분화‧미분화 피부세포에 직접적으로 전달되도록 유전적 조작을 가한 복제 결함, 비 통합 바이러스 매개체의 일종이다.