애브비, 신경퇴행 질환 치료제 개발 전략적 제휴

유전자 치료제 플랫폼 기수 보유 보이저 테라퓨틱스와

애브비社가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중추신경계 장애 유전자 치료제 임상개발 전문 제약기업의 한곳으로 알려진 보이저 테라퓨틱스社(Voyager Therapeutics)와 전략적 제휴계약을 체결했다고 20일 공표해 관심을 모으고 있다.

이날 양사는 알쯔하이머와 기타 각종 신경퇴행성 질환들을 겨냥한 타우(tau) 단백질 표적 벡터화 항체들의 개발을 진행하고 발매를 선택할 권한을 행사할 수 있도록 하는 내용으로 파트너십을 구축했다.

다시 말해 애브비 측이 보유한 모노클로날 항체 기술, 글로벌 임상개발 및 발매 역량과 보이저 테라퓨틱스 측이 자랑하는 유전자 치료제 플랫폼 기술 및 전문지식을 결합시켜 신경퇴행성 질환 치료제로 개발하기 위한 아데노 연관 바이러스(AAV) 벡터를 제조할 수 있도록 하고자 손을 잡았다는 의미이다.

이와 관련, 건강한 각 개인들은 뇌 내부에 세포의 안정성과 기능수행을 촉진하는 타우 단백질이 다량 존재하는 것으로 알려져 있다.

반면 질병이 발생한 뇌에서는 변화된 타우 단백질이 축적되면서 뇌 기능 손상과 뉴런세포들의 손실이 나타나게 된다.

이로 인해 뇌 내부에서 비정상적인 타우 단백질의 확산이 진행되는 것은 진행성 신경퇴행 및 증상의 중증도 등과 밀접한 관련이 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

하지만 전문가들은 현재 신경퇴행성 질환들을 치료하기 위해 생물학적 제제들을 매주 또는 격주 간격으로 투여하려 할 경우 수반되는 제한요인의 하나로 약물의 일부만이 뇌까지 도달할 수 있다는 점에 입을 모으고 있는 형편이다.

애브비와 보이저 테라퓨틱스가 제휴한 것은 보이저 테라퓨틱스 측이 보유한 유전자 치료제 플랫폼 기술을 활용해 일회용 치료제를 개발할 수 있는 가능성을 타진하는 데 목표가 두어졌다.

이 플랫폼 기술은 뇌 내부에서 항 타우 단백질 항체를 생산하도록 하는 유전적 지시가 코드화되어 있는 아데노 연관 바이러스 항체를 전달해 비정상적인 타우 단백질을 감소시키는 노하우를 지칭한 것이다.

애브비社 혁신 의약품 개발 부문의 짐 설리번 부사장은 “애브비는 알쯔하이머와 기타 신경퇴행성 질환들로 인한 공공건강의 위기를 타파할 치료제들을 개발하는 데 주력하고 있다”며 “보이저 테라퓨틱스 측이 보유한 벡터화 항체 플랫폼 기술이 생물학적 제제들의 투여를 통해 신경계 장애를 치료한다는 과제에 부응하는 혁신적인 방법론을 제시해 줄 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.

무엇보다 양사의 제휴가 알쯔하이머, 진행성 핵상마비 및 전두측두엽 치매 등을 나타내는 환자들의 니즈에 부응할 수 있는 잠재력을 내포하고 있는 것이라고 설리번 부사장은 강조하기도 했다.

보이저 테라퓨틱스社의 스티븐 폴 회장은 “모노클로날 항체의 발견, 개발 및 발매와 관련해 애브비 측이 확보하고 있는 선도주자격 위치와 깊은 전문적인 노하우가 우리의 벡터화 모노클로날 항체 분야 역량과 결합하는 일이야말로 자연스런 귀결이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “혁신적인 치료제들을 선보일 수 있기 위한 노력의 일환으로 이 같은 전략을 임상단계로 진행시킬 수 있기 위해 애브비 측과 제휴하게 된 것을 크게 환영해마지 않는다”고 덧붙였다.

폴 회장은 또 “이번에 성사된 제휴가 우리의 아데노 연관 바이러스 유전자 치료제 플랫폼 기술 및 프로그램을 이용하면서 자금 뿐 아니라 보완적인 전문기술과 역량을 접목시켜 줄 제약기업과 협력을 진행함으로써 중요한 진일보를 가능케 해 줄 것”이라고 단언했다.

한편 양사가 합의를 도출함에 따라 보이저 테라퓨틱스 측은 타우 단백질 표적 벡터화 항체들의 개발을 전임상 단계까지 맡기로 했다.

애브비 측의 경우 이 단계 이후부터 하나 이상의 벡터화 항체들을 선택해 임상시험용 신약을 생산하고 임상개발 단계의 연구를 진행하기로 했다.

보이저 테라퓨틱스 측은 기초연구와 임상시험용 신약 생산, 임상 1상 시험 및 관련비용 부분을 책임지기로 했다.

임상 1상 단계의 개발이 종료된 이후에는 애브비 측이 벡터화 타우 단백질 항체 프로그램에 대한 선택권을 행사해 후속 임상개발 연구를 진행하고 글로벌 마켓에서 발매할 것인지 여부를 선택할 수 있도록 했다.

이렇게 선택된 벡터화 타우 단백질 항체 프로그램은 알쯔하이머와 기타 신경퇴행성 질환들을 포함한 타우병증(tauopathies) 치료제로 발매가 이루어지게 된다.

보이저 테라퓨틱스는 임상개발 단계에 소요될 비용을 분담하되, 높은 비율의 로열티를 지급받을 수 있는 선택권을 행사할 권한을 보장받았다.

양사의 합의로 보이저 테라퓨틱스는 6,900만 달러의 계약성사금과 함께 전임상 및 임상 1상 단계의 선택권 행사료로 최대 1억5,500만 달러를 지급받을 수 있게 됐다.

이와 함께 보이저 테라퓨틱스는 알쯔하이머, 기타 신경퇴행성 질환 등의 타우병증 관련 개별 벡터화 타우 단백질 항체 물질마다 최대 8억9,500만 달러의 개발‧허가취득 성과금과 글로벌 마켓 매출실적 단계별 로열티를 건네받을 수 있게 됐다.