FDA, 희귀의약품 지정신청 심사적체 해소 플랜

지난해 568건 신청..심사건수 5년 새 2배 이상 증가

FDA가 희귀의약품 지정신청 심사적체를 해소하고 제약사들로부터 신청이 이루어졌을 때 시한 내에 시의적절하게 화답할 수 있는 체제를 갖추기 위한 전략적 플랜을 29일 공개했다.

이날 공개된 ‘희귀의약품 개정안’(Orphan Drug Modernization Plan)은 FDA의 수장을 맡고 있는 스캇 고틀리브 박사가 희귀의약품 지정 심사적체를 90일 이내에 해소하고, 차후 희귀의약품 지정 신청이 이루어졌을 때 접수 후 90일 이내에 결론을 내놓겠다는 요지로 상원 소위원회에서 공언한 후 일주일만에 나온 것이다.

현재 희귀의약품 지정 프로그램은 희귀의약품법(ODA)에 따라 각종 희귀질환에 안전하고 효과적이거나 진단 또는 예방에 사용되는 화학합성 의약품 및 생물의약품을 대상으로 운영되고 있다.

미국에서 희귀의약품 지정은 통상적으로 환자 수 20만명 이하의 질환들에 적용되고 있다.

희귀의약품으로 지정되면 개발사에는 임상시험 소요비용에 대한 세금공제, 유저피 경감, 허가취득 후 7년의 독점발매권 보장 등 다양한 인센티브가 제공되고 있다.

희귀의약품 지정 신청은 개발단계에서 거칠 수 있는 하나의 과정이어서 허가신청서를 제출하기 이전에 절차를 마쳐야 한다. 허가를 신청할 때 희귀의약품 지정 신청자료를 동봉할 수 없다는 의미이다.

현재 FDA에 심사신청이 계류되어 있는 희귀의약품 지정 신청건수는 200여건에 달한다고 이날 FDA는 설명했다.

더욱이 희귀의약품 지정 신청건수는 최근 5년 동안 지속적으로 증가해 2016년 현재 FDA 희귀의약품개발국에 접수된 신청건수만도 568건에 이르러 지난 2012년 당시의 신청건수와 비교하면 2배 이상 급증한 것으로 나타나고 있다.

이처럼 희귀의약품 개발 프로그램에 대한 관심도가 고조됨에 따라 FDA가 심사절차를 효율적이고 충분한 수준으로 진행할 수 있기 위해 이번에 대안을 마련하고 나온 것이라 풀이되고 있다.

고틀리브 박사는 “희귀질환 환자들이 치료제를 선택할 여지가 없거나 선택의 폭이 제한적인 상황에 직면하는 사례가 너무나 잦고, 치료제가 존재하더라도 약가가 지나치게 고가인 경우가 많다”며 “이것은 환자 수가 적고 개발비용이 많이 들어가는 데 상당부분 기인한 결과라 할 수 있을 것”이라고 지적했다.

그는 뒤이어 “의회가 FDA에 새로운 희귀질환 치료제 개발과 관련해 인센티브를 제공할 수 있도록 뒷받침함에 따라 확보된 재원을 최대한 활용해 환자들이 필요로 하는 안전하고 효과적인 약물들에 대한 접근성을 보장받을 수 있도록 하고, 이 같은 혁신을 실현하기 위한 개발과정이 최대한 시대에 뒤처지지 않으면서 효율적으로 진행될 수 있도록 하고자 한다”고 덧붙였다.

이에 따라 FDA는 심사적체를 해소하기 위해 희귀의약품 지정에 전문적인 지식을 보유한 전문가들과 경력자들로 적체해소 SWAT팀을 구성해 배치하기로 했다. 이 조직이 가장 오랜 기간 동안 적체된 신청 건부터 시작해 밀린 신청사례들을 심사하는 데 집중할 수 있도록 하겠다는 것.

SWAT팀은 아울러 심사과정의 일관성 및 효율성을 제고하기 위해 간소화된 새로운 희귀의약품 지정 심사규정을 활용하게 될 것이라고 FDA는 전했다. 한 예로 소아질환과 관련한 희귀의약품 지정 건에 대해서는 FDA 소아용의약품국과 협력해 심사과정의 효율성을 높이도록 하겠다는 것이다.

FDA는 또한 심사조직을 재구성해 전문성을 극대화하면서 업무의 효율성을 높이고, 새로운 희귀의약품심의위원회를 구성하는 등 오는 9월 중순까지 적체를 성공적으로 해소할 수 있도록 한다는 복안이다.