20년만에 새 겸상적혈구병 치료제 데뷔 기대감

FDA, ‘엔다리’ 허가권고..첫 소아용 약물 자리매김 전망

새로운 겸상(鎌狀) 적혈구병 치료제 ‘엔다리’(Endari: L-글루타민)가 FDA 항암제 자문위원회로부터 허가권고 결정을 이끌어 냈다.

찬성 10표‧반대 3표로 ‘엔다리’의 허가를 지지하는 심사결과가 도출된 것.

이에 따라 FDA는 오는 7월 7일까지 ‘엔다리’의 승인 여부에 대한 최종결론을 내놓을 수 있을 것으로 보인다.

‘엔다리’가 허가를 취득할 경우 소아 겸상적혈구병 치료제로는 FDA가 처음으로 승인한 약물로 자리매김할 수 있을 전망이다. 아울러 거의 20년만에 새로운 성인 겸상적혈구병 치료제로 허가받은 제품이라는 수식어까지 부여받을 수 있게 된다.

FDA에 ‘엔다리’의 허가신청서를 제출했던 제약기업은 미국 캘리포니아州 남부도시 토런스에 소재한 희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 엠마우스 라이프 사이언시스社(Emmaus)이다.

겸상적혈구병은 유전성 혈액장애의 일종으로 헤로글로빈의 모양에 변화가 수반되면서 적혈구가 부드럽고 둥근 일반적인 형태와 달리 단단하고 낫(鎌狀)의 외형을 띈다고 해서 유래된 명칭이다.

이에 따라 겸상적혈구병 환자들은 단단하고 점착성을 띈 적혈구가 혈관을 막아 체내의 조직으로 산소가 충분하게 공급되지 못하면서 조직 빈혈과 염증이 나타나게 된다.

겸상적혈구병 환자들은 이 때문에 장기(臟器) 손상, 뇌졸중, 폐 합병증, 피부궤양, 감염증 및 기타 다양한 증상들이 나타나게 된다.

엠마우스 라이프 사이언시스社의 유타카 니이하라 회장은 “FDA 자문위원회가 겸상적혈구병 치료제로 ‘엔다리’가 발매될 수 있도록 허가권고 심사결과를 도출한 것에 감사의 뜻을 전하고 싶다”며 “검토절차가 마무리될 때까지 FDA와 협력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

한편 ‘엔다리’는 이에 앞서 미국과 유럽에서 희귀질환 치료제로 지정된 바 있으며, FDA는 ‘패스트 트랙’ 심사대상 지위를 부여하기도 했었다.

현재 미국 내 겸상적혈구병 환자 수는 10만명 안팎으로 추정되고 있다.