길리어드, 1.25억弗에 신속심사 바우처 매입

유전질환 신약 개발 사렙타 테라퓨틱스社 상대로

미국 워싱턴州 보텔에 소재한 표적 치료제 개발 전문 제약기업인 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)는 자사의 ‘신속심사 바우처’를 길리어드 사이언스社에 1억2,500만 달러를 지급받는 조건으로 매각했다고 21일 공표했다.

이에 따라 길리어드 사이언스社는 차후 하나의 화학합성 의약품 또는 생물의약품을 대상으로 FDA가 허가절차를 진행할 때 6개월여가 소요되는 신속심사 건으로 분류될 수 있도록 하는 혜택을 누릴 수 있게 됐다.

표준심사 대상으로 지정된 약물들의 경우 허가를 취득하기까지 10개월 이상이 소요되는 것이 통례이다.

지난 2007년 도입된 ‘신속심사 바우처’(PRV: Priority Review Voucher)는 소외질환 치료제 또는 희귀 소아질환 치료제를 개발한 제약기업을 대상으로 부여하는 신약개발 장려 인센티브의 일종이다.

‘신속심사 바우처’를 부여받은 제약사는 이를 자체적으로 개발 중인 신약에 적용하거나, 다른 제약기업측에 매각할 수도 있도록 허용되고 있다.

사렙타 테라퓨틱스측의 경우 지난해 9월 난치성 유전질환의 일종인 뒤시엔느 근이영양증을 치료하는 신약인 ‘엑손디스 51’(Exondys 51: 에테플러센)이 FDA의 허가를 취득한 후 희귀 소아질환 PRV 프로그램을 적용받아 신속심사 바우처를 확보했던 케이스이다.

길리어드 사이언스가 신속심사 바우처를 매입한 것은 이번이 3번째이다.

이번에 앞서 길리어드 사이언스측은 지난 2014년 11월 캐나다 퀘벡州 몬트리올에 소재한 제약기업 나이트 테라퓨틱스社(Knight)에 1억2,500만 달러를 지급하는 조건으로 신속심사 바우처를 확보한 데 이어 지난해 2/4분기에는 캘리포니아州 레드우드 시티에 소재한 백신 전문기업 팩스백스社(PaxVax)에 약 2억 달러를 건네는 조건으로 같은 권한을 이양받은 바 있다.

나이트 테라퓨틱스측으로부터 확보한 신속심사 바우처는 지난해 3월 길리어드 사이언스가 AIDS 치료제 ‘오뎁세이’(Odefsey: 엠트리시타빈+릴피비린+테노포비르 알라페나마이드)의 허가를 취득하는 데 사용됐다.

신속심사 바우처가 가장 후한 조건으로 매각된 사례로는 애브비社가 지난 2015년 8월 메릴랜드州 실버스프링에 소재한 생명공학기업 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社(United)에 3억5,000만 달러를 지급하면서 확보했던 케이스가 손꼽히고 있다.

반면 사노피社 및 리제네론 파마슈티컬스社(Regeneron)는 지난 2014년 8월 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin)에 6,750만 달러를 건네고 신속심사 바우처를 건네받아 최저가에 확보한 사례로 기록되고 있다.

사렙타 테라퓨틱스가 권한을 매각함에 따라 현재 남아 있는 신속심사 바우처는 총 5건이다.

미국 코네티컷州 뉴헤이븐에 소재한 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)가 최초의 저인산혈증 치료제 ‘스트렌식’(Strensiq: 아스포타제 α)과 첫 월만병(리소좀산 리파제 결핍증, 콜레스테릴 에스테르 축적질환으로도 불림) 치료제 ‘카누마’(Kanuma: 세벨리파제 α)를 FDA로부터 승인받으면서 확보했던 2건이 여기에 속한다.

이와 함께 ▲바이오젠社가 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis)와 함께 척수성 근위축증 치료제로는 최초로 FDA 허가를 취득했던 ‘스핀라자’(Spinraza: 뉴시너센)와 관련해 확보한 1건 ▲존슨&존슨社의 자회사인 얀센 테라퓨틱스社가 첫 번째 다제내성 결핵 치료제 ‘시르투로’(Sirturo; 베다퀼린)를 승인받음에 따라 보유 중인 1건 ▲일리노이州 노스브룩에 소재한 희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 마라톤 파마슈티컬스社(marathon)가 이달들어 뒤시엔느 근이영양증 치료제로 발매를 허가받은 ‘엠플라자’(Emflaza: 데플라자코트)와 관련해 제공받은 1건 등이 나머지 3건들이다.

한편 시장에 매물로 나오는 신속심사 바우처 건수는 앞으로 늘어날 것이라는 관측이다.

지난해 12월 오바마 前 대통령이 ‘21세기 치유법안’(the 21st Century Cures Act)에 최종서명을 마치면서 희귀 소아질환 PRV 프로그램이 오는 2020년 10월까지 연장된 데다 오는 2023년 10월 1일 종료될 새로운 PRV 프로그램이 의료기기 분야를 대상으로 신설되었기 때문.

여기에 제네릭 개발을 장려하기 위한 인센티브 차원에서도 PRV 프로그램이 추가되어야 한다는 내용의 법안들이 발의된 상태이다.