약가 이슈화 ‘엠플라자’ 시장공급 급브레이크?

마라톤 파마, 발매 일시보류 환자 커뮤니티에 고지

“우리는 ‘엠플라자’를 발매하기 위한 노력을 일시적으로 보류합니다.(pausing)”

미국 일리노이州 노스브룩에 소재한 희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 마라톤 파마슈티컬스社(Marathon)가 지난 9일 FDA로부터 뒤시엔느 근이여양증 치료제 ‘엠플라자’(Emflaza: 데플라자코트)가 허가를 취득함에 따라 신약개발을 위해 거쳐야 했던 10여년의 오랜 여정이 결승선을 통과하면서 마침내 종지부를 찍은 것처럼 보였다.

하지만 ‘엠플라자’의 FDA 승인은 높은 약가를 꼬집은 버니 샌더스 상원의원의 서한이 발송됨에 따라 새로운 마라톤 코스로 유도하는 또 다른 출발선이 될 가능성을 배제할 수 없어 보인다는 지적에 힘이 실리게 하고 있다.

이에 마라톤 파마슈티컬스社의 제프 아로닌 회장은 버니 샌더스 상원의원과 엘리아 커밍스 하원의원(민주당‧메릴랜드州)에 의해 자사에 서한이 발송되었던 같은 날 뒤시엔느 근이여양증 관련 커뮤니티에 공개서한을 전달하고 나섰다.

공개서한에서 아로닌 회장은 뒤시엔느 근이영양증 커뮤니티의 지도급 인사들과 만나 회사의 발매계획을 설명하는 동시에 항간의 우려감에 대해 검토하고 대응방안들을 논의한 후 이로부터 도출될 행동플랜에 따라 발매를 진행할 것이라는 말로 ‘엠플라자’의 발매를 일시보류키로 결정한 배경을 설명했다.

아로닌 회장은 또 현재 ‘엠플라자’를 복용 중인 환자들을 위해 ‘동정적 사용 프로그램’(EAP)을 유지하겠다는 방침을 분명히 했다. 아울러 다른 경로를 통해 ‘엠플라자’를 확보했던 환자들의 경우 그 같은 대안을 지속적으로 이용할 수 있도록 할 것이라고 덧붙였다.

한마디로 ‘엠플라자’에 대한 미국 내 뒤시엔느 근이영양증 환자들의 접근성이 보장될 수 있도록 할 것이라고 약속한 것이다.

아로닌 회장은 ‘엠플라자’가 FDA의 허가를 취득하기 전부터, 그리고 다른 어느 국가에서도 뒤시엔느 근이영양증 치료제로 승인받지 못한 상태에서도 전체 환자들의 7~9% 안팎에 해당하는 소수의 환자들에 의해 해외에서 수입되어 사용이 이루어져 왔음을 잘 알고 있다고 언급했다.

이에 따라 ‘엠플라자’를 선보이면서 마라톤 파마슈티컬스가 세운 목표는 FDA의 허가를 취득하기 전까지 이 약물에 대한 접근성을 확보하지 못했던 환자들까지 포함해 좀 더 폭넓은 환자층에 사용이 가능토록 하는 일이라고 아로닌 회장은 설명했다.

적정한 복용용량과 부작용 수반 가능성 및 약물상호 작용가능성 등 뒤시엔느 근이영양증 환자들의 ‘엠플라자’ 사용과 관련해 충분히 이해되지 못한 부분들이 많았다는 점에 대해서도 부인하지 않았다.

그럼에도 불구, 마라톤 파마슈티컬스가 개발을 진행한 결과로 ‘엠플라자’가 FDA의 허가를 취득했을 뿐 아니라 의사들에게 정보가 제공될 수 있게 된 만큼 이제는 그들이 확신을 갖고 처방전을 발급할 수 있게 되었음을 아로닌 회장은 환기시켰다.

따라서 지금까지 ‘엠플라자’에 대한 접근성을 확보할 수 없었던 다수의 소아환자들을 포함해 수많은 환자들이 치료효과를 기대할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다고 밝혔다.

FDA의 허가를 취득한 후 약가책정 및 급여적용 등과 관련해 개별환자들과 환자 보호자들에게 영향을 미칠 수 있다는 우려의 목소리가 고개를 들고 있는 현실에 대해서도 아로닌 회장은 귀를 닫지 않고 있다는 점을 주지시켰다.

무엇보다 ‘엠플라자’의 약가책정 부문과 관련, 아로닌 회장은 그 동안 회사가 투자한 재원과 임상 4상 시험 및 시판 후 조사를 종결짓는 데 소요될 비용, 후속 연구‧개발을 진행하는 데 필요한 자금수혈 역량, 피보험자들에 대한 급여혜택 적용을 통한 폭넓은 환자 접근성 보장 프로그램 진행, 그리고 회사의 환자지원 프로그램 등이 포괄적으로 고려되었다는 점을 강조했다.

미국에서 ‘엠플라자’가 제네릭 의약품으로 인식되는 혼동 또한 없지 않다는 점을 짚고 넘어갔다.

게다가 개발을 진행하는 데 투자된 엄청난(substantial) 비용을 감안할 때 지난 수 년 동안 투자된 금액을 보전할 수 있을 것인지 예측할 수 없는 데도 회사가 보장받은 독점발매기간은 7년에 불과할 뿐이라고 지적했다.

이윤이 발생할 경우 ‘엠플라자’ 발매를 통해 벌어들인 금액은 뒤시엔느 근이영양증에 대한 연구를 추가로 진행하는 데 재투자하겠다는 의향도 내비쳤다. 이를 위해 마라톤 파마슈티컬스는 뒤시엔느 근이영양증 커뮤니티 관계자들과 수시로 만나 의견을 교환할 것이라고 다짐했다.

아울러 보험자기관 등과 진행했던 예비단계의 협상이 순조롭게 진행되었을 뿐 아니라 상당수는 환자 수가 대단히 제한적인 수준임을 감안할 때가 약가가 적절한 수준임을 인정했었다고 밝혔다.

‘엠플라자’가 발매되면 미국 내에서 이 약물에 대한 접근성이 크게(dramatically) 확대될 것으로 믿어 의심치 않는다고 덧붙이기도 했다.

“이 약물을 필요로 하는 모든 환자들에게 접근성이 확보되고, 약가가 여기에 걸림돌이 되지 않기를 바랍니다.”