FDA, 지방이영양증 치료제 ‘마이아렙트’ 승인

AZ ‘마이아렙트’ 최초 치료대안 자리매김 기대

FDA는 선천성 전신성 지방이영양증 또는 후천선 전신성 지방이영양증 환자들에게서 나타나는 렙틴 결핍에 따른 제 합병증에 식이요법과 병행해 투여하는 대체요법제인 ‘마이아렙트’(Myalept; 메트레렙틴注)의 발매를 24일 승인했다.

‘마이아렙트’는 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 제약기업 애밀린 파마슈티컬스社(Amylin)가 발매를 맡게 된다.

이와 관련, 아스트라제네카社는 지난해 12월 브리스톨 마이어스 스퀴브社와 유지해 왔던 항당뇨제 제휴 자산지분 전체를 43억 달러에 인수키로 합의한 바 있다. 이 자산지분 가운데는 애밀린 파마슈티컬스社와 ‘마이아렙트’가 포함되어 있다.

애밀린 파마슈티컬스社는 지난 2012년 브리스톨 마이어스 스퀴브社에 의해 인수됐었다.

전신성 지방이영양증은 지방조직의 결핍으로 인해 나타나는 증상의 일종이다.

선천성 전신성 지방이영양증 환자들의 경우 지방조직이 부족하거나 결핍된 상태로 출생한 이들이다. 반면 후천선 전신성 지방이영양증 환자들은 시간이 경과함에 따라 지방조직이 소실되는 양상을 보인다.

렙틴이 지방조직에 의해 만들어지는 호르몬이므로 전신성 지방이영양증 환자들은 체내의 렙틴 수치가 매우 낮게 나타나게 된다. 렙틴은 식사와 인슐린을 비롯한 다른 호르몬들을 조절하는 작용을 갖고 있다.

이에 따라 선천성이든 후천성이든 전신성 지방이영양증을 나타내는 환자들은 이른 나이에서부터 중증 인슐린 저항성을 나타내게 되고, 이 때문에 조절이 어렵거나 고도의 고중성지방혈증을 동반한 당뇨병이 나타나면서 췌장염증이 수반될 수 있는 것으로 알려져 왔다.

중증 대사계 장애와 높은 이환률 및 사망률을 수반하는 희귀증상이어서 지방조직이 위축되거나 말라버려 피부가 전체적으로 울퉁불퉁해지고, 심하면 20~30년 정도까지 나이가 들어보이게 하는 특징을 나타내는 증상이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 산하 약물평가 2국의 매리 파크스 부국장은 “선천성 또는 후천성 전신성 지방이영양증에 수반되는 합병증을 치료하는 약물이 허가를 취득한 것은 ‘마이라렙트’가 처음”이라며 “덕분에 이 희귀질환을 앓고 있는 환자들이 절실히 필요로 해 왔던 치료대안을 제공받을 수 있게 됐다”고 말했다.

재조합 DNA 기술을 통해 만들어진 렙틴 유사체의 일종인 ‘마이아렙트’의 안전성과 효능은 당뇨병과 고중성지방혈증, 공복시 인슐린 수치의 상승 등을 나타내는 선천성 또는 후천성 전신성 지방이영양증 환자 48명을 대상으로 진행되었던 임상시험을 통해 입증됐다.

이 시험에서 환자들은 ‘마이아렙트’를 투여받은 후 당화혈색소와 공복시 혈당, 중성지방 등의 수치가 감소한 것으로 나타났다.

하지만 ‘마이아렙트’는 항체의 약화와 림프종을 수반할 수 있는 관계로 위험성 평가 및 완화전략(REMS) 프로그램을 필요로 한다. 따라서 의사들은 이 프로그램에 등록하고 훈련과정을 이수해야 처방이 가능하다.

약국 또한 프로그램 등록과 REMS 처방등록증을 받아야만 취급할 수 있다.

한편 FDA는 ‘마이아렙트’와 관련해 7건의 시판 후 조사 등을 진행토록 주문했다. 여기에는 장기 후향성 관찰연구와 면역원성 평가연구, 중증 부작용 보고사례들에 대한 평가 및 분석연구가 포함되어 있다.

임상시험 과정에서 빈도높게 수반된 부작용으로는 저혈당증, 두통, 체중감소, 복부통증 등이 보고된 것으로 파악됐다.