낭성섬유증 신약 ‘칼리데코’ FDA 허가 취득

기저원인 ‘CFTR 유전자’ 결함을 표적으로 작용

유전질환의 일종인 낭성섬유증을 치료하는 신약이 FDA의 허가를 취득했다.

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 제약기업 베어텍스社(Vertex)가 자사의 ‘칼리데코’(Kalydeco; 아이바카프토)가 FDA로부터 승인을 얻었음을 31일 공표한 것.

이에 따라 ‘칼리데코’는 ‘CFTR 유전자’ 내에서 ‘G551D 변이’를 나타내는 6세 이상의 낭성섬유증 환자들을 위한 치료제로 발매되어 나올 수 있게 됐다.

특히 ‘칼리데코’는 당초 예정되었던 최종결론 도출시점인 오는 4월 18일보다 훨씬 빠른 시점에서 승인결정이 이루어져 주목되고 있다. 불과 3개월여만에 허가결정이 도출되어 FDA 사상 가장 신속하게 승인결정이 나온 신약의 하나로 자리매김되었을 정도.

베어텍스측은 이번 주 내로 미국 내 약국시장에 ‘칼리데코’의 공급에 착수할 예정이다.

FDA는 ‘G551D 변이’를 나타내는 낭성섬유증 환자 213명을 대상으로 진행된 2건의 임상시험 결과를 근거로 이번에 ‘칼리데코’의 발매를 허가한 것이라 풀이되고 있다. 이를 통해 ‘칼리데코’가 낭성섬유증 환자들의 폐 기능을 괄목할만하면서 지속적으로 개선시켜 주었음이 입증되었다는 것.

FDA 산하 약물평가연구센터(CDER)의 자넷 우드콕 소장은 “낭성섬유증의 기저원인으로 알려져 있는 ‘CFTR 유전자’의 결함을 표적으로 작용하는 치료제가 개발된 것은 이번이 처음”이라며 ‘칼리데코’의 허가취득에 따른 의의를 강조했다.

베어텍스社의 제프리 레이든 회장은 “개발에 착수한 후 13년여만에 우리가 낭성섬유증의 기저원인을 타깃으로 작용하는 신약을 내놓을 수 있게 됨에 따라 환자들의 삶을 변화시킬 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

한편 낭성섬유증은 땀샘과 기관지에서 점액을 분비하는 샘, 이자(胰子; 췌장)를 비롯한 외분비샘에서 이상을 나타내는 증상을 말한다. 과도하게 점도가 높은 점액이 분비되면서 기관지를 막아 호흡장애를 일으키고, 땀을 통해 전해질(염화나트륨 등)이 과다하게 분비되어 전해질 부족을 유발하게 된다.

유태계에서 특히 많이 발생하는 것으로 알려져 있는데, 환자 수는 미국에서만 30,000여명, 전 세계적으로는 70,000여명에 달하는 것으로 추정되고 있다.