사노피, 美 제약사와 유전자 치료제 제휴 확대

유전체 편집 기술 보유 스크라이브 테라퓨틱스와 합의

미국 캘리포니아州 오클랜드 인근도시 앨러미다에 소재한 유전자 치료제 전문 제약기업 스크라이브 테라퓨틱스社(Scribe Therapeutics)가 사노피社와 제휴관계의 폭을 확대키로 했다고 17일 공표했다.

양사간 합의에 따라 사노피 측은 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈을 포함한 체내(in vivo) 치료제들을 개발하기 위해 스크라이브 테라퓨틱스 측이 보유한 ‘크리스퍼 X-이디팅’(CRISPR X-Editing) 유전체 편집 기술을 사용할 수 있는 배타적 전권을 확보하게 됐다.

앞서 양사는 암을 치료하는 데 목표를 둔 자연살해(NK) 세포치료제들의 체외(ex vivo) 편집에 초점을 맞춘 제휴관계를 구축한 바 있다.

양사의 체내 치료제 관련 제휴는 스크라이브 테라퓨틱스 측이 보유한 정밀 변형 ‘크리스퍼 X-이디팅’ 기술과 사노피 측이 보유한 비-바이러스 전달 역량을 이용해 겸상 적혈구 빈혈 치료를 위한 초기표적에 대응하기 위한 취지에서 성사됐다.

스크라이브 테라퓨틱스 측이 독자보유한 ‘크리스퍼 바이 디자인’(CRISPR by Design) 접근방법은 전체론적인 공학적 기법을 활용해 세균의 면역계를 치료 관련 유전체 편집 기술로 전환하는 유일한 플랫폼을 구동시키는 내용에 관한 것이다.

양사는 스크라이브 테라퓨틱스의 새로운 기술과 사노피의 검증된 대규모 치료제 개발‧제조 전문성을 결합해 잠재적으로 혁신적인 겸상 적혈구 빈혈 및 기타 각종 질환의 체내 치료제 개발을 진행해 나간다는 방침이다.

스크라이브 테라퓨틱스社의 벤자민 오크스 대표는 “우리는 사노피가 기존의 체외 세포치료제 제휴 뿐 아니라 비-바이러스 전달 기술의 신속한 진전과 혁신성 측면에서 보여주고 있는 전문성과 열정, 기민성에 지속적으로 깊은 인상을 받고 있다”면서 “이번에 성사된 체내 치료제 관련 제휴는 스크라이브 테라퓨틱스의 크리스퍼 관련 설계 기반 접근방법의 다목적성을 추가로 입증하는 것”이라고 설명했다.

자사의 크리스퍼 관련 설계 기반 접근방법은 활성, 특이성 및 전달성을 가능케 해 주고, 궁극적으로는 생명을 구할 치료제들의 개발이 신속하게 진행될 수 있도록 해 줄 것이라고 오크스 대표는 덧붙였다.

스크라이브 테라퓨틱스의 체내 유전제 편집 도구는 체내에서 유전자들을 직접적으로 변형시켜 기존의 치료대안들과 후기단계의 치료제 후보물질들을 상회하는 핵심적인 유익성을 제공해 줄 것이라는 설명이다.

양사의 제휴를 통해 탐색이 이루어지고 있는 혁신적인 체내 접근방법이 겸상 적혈구 빈혈 치료과정을 간소화해 줄 뿐 아니라 체외 자가유래 치료제들의 복잡성을 최소화해 줄 것으로 기대된다는 것이다.

또한 체내 유전체 편집은 치료를 진행하는 데 필요한 비용과 시간 부담을 덜어주고, 이를 통해 환자들의 접근성을 향상시켜 줄 것이라는 점이라고 스크라이브 테라퓨틱스 측은 강조했다.

사노피社의 크리스티안 뮐러 유전체 의학 담당 글로벌 대표는 “환자들이 필요로 하는 동종계열 최고의 유전체 편집 치료제들의 개발을 진행하기 위해 함께 사세를 집중하고 있는 스크라이브 테라퓨틱스 측과 협력을 확대키로 한 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “우리는 지금까지 스크라이브 테라퓨틱스 측과 함께 성취한 체외 자연살해 세포치료제 개발성과에 고무되어 있는 상태”라고 말했다.

뮐러 대표는 뒤이어 “체내 치료제 개발을 위한 표적 지질 나노입자(LNPs) 분야에서 사노피가 기울이고 있는 혁신적인 연구를 진행하는 과정에서 체내 유전체 편집 기술을 효과적으로 활용할 수 있는 역량을 가속화해 치료결과를 극적으로(dramatically) 개선하고, 궁극적으로는 환자들의 삶을 변화시킬 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

스크라이브 테라퓨틱스社의 스베틀라나 루카스 최고 사업책임자는 “스크라이브 테라퓨틱스가 보유한 플랫폼이 다수의 중증질환들과 관련한 인간 유전체 전반에 걸쳐 예상치 못했을 정도로 많은 수의 치료 관련 표적들에 대응할 수 있는 잠재력을 내포하고 있다”면서 “질병 및 신약개발 전문성 뿐 아니라 우리가 보유한 체내 분자물질들을 특정한 질병 관련조직들에 전달해 보다 나은 치료제들의 개발을 가능케 해 줄 물적‧인적자원과 기술을 제공해 줄 사노피 측과 협력의 폭을 확대하게 된 것은 대단히 고무적인 일”이라고 언급했다.

사노피 측과 협력을 통해 스크라이브 테라퓨틱스가 보유한 동종계열 최고의 유전체 편집 도구가 더욱 폭넓게 적용되도록 하고, 환자 치료를 위한 크리스퍼 기술의 가능성이 최대한 폭넓고 신속하게 실현될 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.

양사간 합의에 따라 스크라이브 테라퓨틱스 측은 4,000만 달러의 계약성사금과 함께 추후 개발‧매출 목표가 성공적으로 달성되었을 때 12억 달러 이상의 성과금을 지급받기로 했다.

이와 함께 스크라이브 테라퓨틱스 측은 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 대비 한자릿수 후반에서 두자릿수 초반의 단계별 로열티를 받기로 했다.

미국시장에서 한가지 프로그램과 관련해서 선택권을 행사해 개발비용을 분담하고 공동판촉을 진행하며 손익을 나눠 가질 수 있는 권한 또한 확보했다.