FDA, 셀리넥소 골수섬유증 적응증 ‘패스트 트랙’

美 카리오팜, 다발성 경화증‧B세포 림프종 치료제로 발매

미국 매사추세츠州 뉴턴에 소재한 동종계열 핵 수송 저해제 및 항암제 개발 전문 제약기업 카리오팜 테라퓨틱스社(Karyopharm Therapeutics)는 골수섬유증 치료제로 진행 중인 셀리넥소(selinexor)의 개발 프로그램이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 17일 공표했다.

여기서 언급된 골수섬유증은 원발성 골수섬유증, 본태성 혈소판 증가증 후 골수섬유증 및 진성 적혈구 증가증 후 골수섬유증을 포함하는 개념이다.

셀리넥소는 ‘넥스포비오’ 또는 ‘엑스포비오’ 브랜드-네임의 다발성 골수종 치료제, 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종 치료제로 발매 중인 약물이다.

카리오팜 테라퓨틱스社의 레쉬마 랑그왈라 최고 의학책임자는 “우리가 본임상 3상 시험을 진행 중인 가운데 셀리넥소가 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 것은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 골수섬유증 치료제로 잠재성을 내포하고 있음을 방증하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “XPO1을 억제하는 독특한 작용기전을 나타내는 셀리넥소가 골수섬유증에서 새롭고 잠재적으로 근본적인 치료기전이 될 수 있을 것”이라면서 “우리는 치료전력이 없는 골수섬유증 환자들을 대상으로 지금까지 이루어진 임상 1상 시험에서 셀리넥소와 ‘자카비’(룩솔리티닙) 병용요법이 나타낸 효능‧안전성 자료에 대단히 고무되어 있다”고 설명했다.

랑그왈라 최고 의학책임자는 “우리는 셀리넥소가 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”며 “FDA와 긴밀한 협력을 지속해 이처럼 유망한 치료제를 필요로 하는 환자들을 위해 개발을 진행하는 데 가속페달을 밟을 것”이라고 덧붙였다.

카리오팜 테라퓨틱스 측은 야누스 인산화효소 저해제(JAKi)를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 골수섬유증 환자들을 대상으로 셀리넥소 60mg을 주 1회 투여하면서 ‘자카비’와 병용하는 요법의 효능‧안전성을 평가하기 위해 지난달 본임상 3상 ‘XPORT-MF-034 시험’에 착수한 상태이다.

임상 1상 시험의 경우 올해 최신자료가 미국 암연구협회(AACR) 연례 학술회의, 미국 임상종양학회(ASCO) 학술회의 및 유럽 혈액협회(EHA) 학술회의 등에서 발표됐다.

이에 따르면 지난 4월 10일 컷-오프 시점 현재 셀리넥소 60mg과 ‘자카비’를 병용한 환자그룹은 신속하고 심도 깊으면서 지속적인 비장 반응과 함께 탄탄한 증상 개선이 입증됐다.

임상 3상 시험의 주요한 자료의 경우 오는 2025년에 공개될 수 있을 전망이다.

카리오팜 테라퓨틱스 측은 골수섬유증 환자들을 대상으로 셀리넥소의 임상개발 프로그램을 더욱 확대한다는 방침이다.