혈액암 치료제 ‘피팩스토’ 美서 허가취하 수순

FDA 요구에 다발성 골수종 치료제 10월 발매중단

스웨덴의 난치성 혈액질환 치료제 개발 전문 글로벌 생명공학기업 온코펩타이즈社(Oncopeptides AB)는 자사의 다발성 골수종 치료제 ‘피팩스토’(Pepaxto: 멜팔란 플루페나마이드 또는 멜플루펜)와 관련, FDA가 허가취하를 요구하고 있다고 7일 공표했다.

FDA가 확증시험으로 진행된 임상 3상 ‘OCEAN 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이 같이 요구하고 있다는 것.

대규모 환자그룹을 대상으로 이루어진 이 확증시험에서 ‘피팩스토’와 ‘포말리스트’(포말리도마이드)가 확연한(significant) 생존기간 격차를 내보였기 때문이라며 온코펩타이즈 측은 배경을 설명했다.

온코펩타이즈社의 야콥 린드베리 대표는 “우리는 FDA의 가속승인(accelerated approval) 제도를 존중하고 있다”면서 “다발성 골수종이 여전히 치유가 어려운 질환의 하나라는 위치를 유지하고 있는 가운데 3중 불응성을 나타낸 환자들을 위한 치료대안이 고갈상태에 직면하게 될 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “임상 3상 ‘OCEAN 시험’ 결과를 보면 충족되지 못한 의료상의 니즈가 여전히 매우 높게 나타나고 있고, 이식수술을 받지 않은 고령의 다발성 골수종 환자들을 위한 임상적 유익성이 입증됐다”고 설명했다.

‘피팩스토’는 지난해 2월 26일 FDA로부터 가속승인을 취득했던 혈액암 치료제이다.

최소한 4회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위해 덱사메타손과 병용하는 용도로 승인됐다.

종양이 최소한 1종의 단백질 분해효소 저해제, 1종의 면역조절제 및 1종의 항-CD38 모노클로날 항체에 불응성을 나타낸 다발성 골수종 환자들이 ‘피팩스토’의 사용대상이다.

FDA의 요구와 관련, 온코펩타이즈 측은 지난 10월 22일부터 ‘피팩스토’의 미국시장 발매를 중단한 상태여서 현재는 환자들에게 공급되지 않고 있다고 설명했다.

반면 ‘피팩스티’(Pepaxti: ‘피팩스토’의 유럽시장 발매 제품명)는 현재 유럽에서 발매가 진행 중이다.

‘피팩스티’는 지난 8월 18일 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 완전승인으로 지위가 격상되었고, 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)의 허가는 지난달 11일 취득했다.

EU 각국에서 ‘피팩스티’는 앞서 최소한 3회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 성인 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위해 덱사메타손과 병용하는 용도로 발매를 승인받았다.

최소한 1종의 단백질 분해효소 저해제, 1종의 면역조절제 및 1종의 항-CD38 모노클로날 항체에 불응성을 나타낸 데다 가장 최근에 치료를 진행 중이거나 진행한 후에도 종양이 진행될 다발성 골수종 환자들이 ‘피팩스티’의 사용대상이다.

자가유래 줄기세포 이식수술을 받은 환자들의 경우 이식수술 후 종양이 진행될 때까지 최소한 3년 정도가 소요될 수 있을 것으로 알려져 있다.