재신청 파브리병 치료제 FDA 허가심사 스타트

프로탤릭스ㆍ키에지 페그우니갈시다제 알파 승인신청 접수

재신청된 새로운 파브리병 치료제의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됨에 따라 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다.

특허를 보유한 식물세포 기반 단백질 발현 시스템을 지칭하는 ‘프로셀엑스’(ProCellEx)를 사용해 생산된 재조합 치료용 단백질의 개발‧제조 및 상업화에 사세를 집중하고 있는 이스라엘 제약기업 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社(Protalix BioTherapeutics) 및 이 회사의 제휴선인 이탈리아 키에지 그룹의 계열사 키에지 글로벌 레어 디지즈社(Chiesi Global Rare Diseases)는 FDA가 재차 제출되었던 성인 파브리병 치료제 페그우니갈시다제 알파(pegunigalsidase α, 또는 ‘PRX-102’)의 허가신청 건을 접수했다고 5일 공표했다.

페그우니갈시다제 알파는 목표를 갖고(purposefully-designed) 설계된 장기지속형 재조합 페길화(PEGylated) 교차결합(cross-linked) 알파-갈락토시다제-A 효소 신약후보물질의 일종이다.

FDA는 허가신청 건을 접수하면서 재차 제출된 신청 건이 완벽한 것으로 보인다며 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 5월 9일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것임을 내비쳤다.

양사는 지난달 페그우니갈시다제 알파의 허가신청서를 FDA에 재차 제출한 바 있다.

지난달 9일 공표되었던 내용을 보면 페그우니갈시다제 알파의 허가신청서는 성인 파브리병 치료제로 재차 제출됐다.

재차 제출된 허가신청서에는 포괄적인 임상 및 제조자료가 동봉됐다.

이 자료는 총 140명 이상의 파브리병 환자들을 대상으로 진행된 후 최대 5년 동안 추적조사가 이어진 임상시험례들로부터 수집된 내용으로 구성되어 있다.

여기에는 ‘BALANCE 시험’, ‘BRIDGE 시험’ 및 ‘BRIGHT 시험’ 등 페그우니갈시다제 알파의 종결된 임상 3상 프로그램을 구성하는 3건의 시험 뿐 아니라 임상 1/2상 시험 등이 포함되어 있다.

임상 1/2상 시험의 뒤를 이은 후속 연장시험에서 수집된 자료와 현재 진행 중인 임상 3상 연장시험에서 확보된 안전성 자료 또한 포함되어 있다.

페그우니갈시다제 알파가 허가를 취득할 경우 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스는 키에지 측으로부터 성과금을 지급받게 된다.