루게릭병 치료제 토퍼센 허가신청 EU서 접수

아이오니스 파마, FDA 이어 두 번째 본격심사 개시

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 토퍼센(tofersen)의 허가신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수됐다고 5일 공표했다.

토퍼센은 초과산화물 불균등화효소 1(SOD1: superoxide dismutase 1) 근위축성 측삭경화증(ALS: 루게릭병) 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

초과산화물 불균등화효소 1 근위축성 측삭경화증은 유럽 전체적으로 볼 때 1,000명 이하의 환자들에게 영향을 미치고 있는 치명적인 진행성 질환의 일종이다.

토퍼센의 허가신청 건이 접수된 것은 지난 7월 FDA에 이어 EMA가 두 번째이다.

FDA의 경우 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 4월 25일까지 토퍼센의 승인 유무에 대한 결론을 내놓을 수 있을 전망이다.

현재까지 초과산화물 불균등화효소 1 근위축성 측삭경화증을 표적으로 허가를 취득한 치료제는 전무한 형편이다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 C. 프랭크 베넷 부사장, 최고 학술책임자 겸 신경계 프로그램 프랜차이즈 담당대표는 “EMA가 토퍼센의 허가신청 건을 접수한 것은 초과산화물 불균등화효소 1 근위축성 측삭경화증과 싸우는 환자와 환자가족들을 위해 개발과정에서 이루어진 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “토퍼센이 허가를 취득할 경우 근위축성 측삭경화증의 유전적 원인을 표적으로 작용하는 세계 최초의 치료제로 자리매김할 수 있게 될 것으로 기대한다”고 말했다.

토퍼센은 아울러 다른 유형의 근위축성 측삭경화증을 포함한 각종 신경계 질환들을 표적으로 겨냥하고 있는 아이오니스 파마슈티컬스의 플랫폼 전략을 한층 더 강화시켜 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

토퍼센의 허가신청 자료에는 임상 3상 ‘VALOR 시험’과 이 시험의 개방표지 연장시험인 ‘OLE 시험’, 건강한 피험자들을 대상으로 이루어진 임상 1상 시험, 토퍼센의 용량을 증량하면서 효능을 평가한 임상 1/2상 시험 등에서 도출된 자료들이 포함되어 있다.

이와 함께 가장 최근에 도출되어 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재되었던 ‘VALOR 시험’ 및 ‘OLE 시험’의 12개월 통합결과가 포함되어 있다.

한편 토퍼센은 초과산화물 불균등화효소 1 근위축성 측삭경화증 치료제로 심사가 진행 중인 안티센스 의약품의 일종이다.

토퍼센은 초과산화물 불균등화효소 1 단백질의 합성을 감소시키기 위해 초과산화물 불균등화효소 1의 mRNA와 결합해 리보핵산 가수분해효소 H(RNase-H)에 의한 분해를 유도하는 기전을 내포하고 있다.

현재 진행 중인 개방표지 연장시험 이외에 토퍼센은 초과산화물 불균화효소 1 유전적 변이와 증상 활성 생체지표인자를 나타내는 증상 발현 前 단계의 환자들에게 사용했을 때 임상적으로 발병을 지연시킬 수 있는지 여부를 평가하기 위해 설계된 임상 3상 ‘ATLAS 시험’ 또한 진행 중이다.

바이오젠社가 아이오니스 파마슈티컬스社와 공동개발 및 라이센스 제휴에 합의하고 토퍼센에 대한 권한을 보유하고 있다.