FDA, 교모세포종 신약후보 ‘희귀의약품’ 지정

멀리큘린 바이오텍 ‘WP1122’..7년 독점발매권 등 보장

미국 텍사스州 휴스턴에 소재한 고도내성 종양 및 바이러스 치료제 개발 전문 제약기업 멀리큘린 바이오텍社(Moleculin Biotech)는 자사가 다형성 교모세포종(GBM) 치료제로 개발을 진행 중인 ‘WP1122’가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 6일 공표했다.

멀리큘린 바이오텍社의 월터 클렘프 대표는 “FDA로부터 ‘희귀의약품’ 지정을 받아낸 것은 우리의 유망한 ‘WP1122’ 개발 프로그램이 괄목할 만한 성과에 도달했음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “건강한 피험자들을 대상으로 한 임상 1상 시험이 진행 중인 가운데 전임상 자료를 보면 교모세포종이 다수의 잠재적 적응증의 하나임을 뒷받침하고 있고, 최근 FDA가 ‘WP1122’의 교모세포종 관련 임상시험 계획(IND)을 승인한 만큼 FDA의 이번 결정이 ‘WP1122’의 잠재력에 힘을 실어준 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 언급했다.

FDA의 ‘희귀의약품’ 지정은 또한 멀리큘린 바이오텍의 파이프라인 심화를 위한 행보에 다시 한번 진일보가 이루어졌음을 의미한다고 덧붙이기도 했다.

‘WP1122’는 2-디옥시-D-글루코스(2-DG) 약물 전구체(prodrug)로 개발이 진행되어 왔다.

전임상 자료를 보면 ‘WP1122’는 교모세포종 치료제로 잠재적 유망성이 눈에 띄었다.

교모세포종은 가장 공격적인 악성 원발성 뇌종양으로 손꼽히고 있는 데다 평균 생존기간이 15개월여에 불과할 정도로 치유가 어려운(incurable) 종양으로 알려져 있다.

가장 빈도높게 나타나는 악성 원발성 뇌종양이어서 전체 신경교종(神經膠腫)의 54%, 전체 원발성 뇌종양의 16% 정도를 점유하고 있다.

더욱이 교토세포종 환자들의 생존률은 지난 30여년 동안 주목할 만한 향상이 이루어지지 못했다는 것이 전문가들의 지적이다.

미국에서 교모세포종의 연평균 연령 보정 발암률은 10만명당 3.19명으로 집계되고 있다.

FDA는 미국 내 환자 수가 20만명 이하로 나타나고 있는 질환들을 대상으로 심사를 거쳐 ‘희귀의약품’ 지정을 결정하고 있다.

‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 멀리큘린 바이오텍은 임상개발 과정에서 금전적 인센티브와 세금감면, FDA의 일부 신청료 면제, 그리고 허가를 취득했을 때 최대 7년의 독점발매권 보장 등 다양한 혜택을 기대할 수 있게 됐다.