가족 선종성 용종 치료제 EU ‘희귀의약품’ 지정

美 리커션 알록스테릭 저분자 저해제 ‘REC-4881’

미국 유타州 솔트레이크 시티에 소재한 생물학적 암호 해독 이용 신약개발 전문 생명공학기업 리커션社(Recursion)는 자사가 개발을 진행 중인 ‘REC-4881’이 EU 집행위원회에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 21일 공표했다.

‘REC-4881’은 종양 유발 단백질로 알려진 ‘MEK1’ 및 ‘MEK2’를 억제하는 기전으로 가족성 선종성(腺腫性) 용종증 환자들의 용종으로 인한 부담을 낮추고 선암종(腺癌腫)으로 진행될 위험성을 낮추는 용도의 알로스테릭 저분자 저해제로 개발되고 있는 구강붕해제이다.

가족성 선종성 용종증은 종양 억제 유전자인 ‘APC’에서 나타난 상염색체 우성 불활성화 돌연변이에 의해 발생하는 것으로 알려져 있다.

위장관 내부에 나타난 용종들이 악성종양으로 진행된 위험성이 높은 데다 직장, 결장, 위장, 십이지장 및 기타 조직들에서 침습성 암으로 이어질 수 있다는 지적이다.

현재 대장 절제술이 표준치료법으로 사용되고 있다.

이번에 ‘REC-4881’이 ‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 리커션 측은 개발 및 상용화 과정에서 세금감면, 임상시험 행정처리 비용의 면제 및 7년 독점발매기간 보장 등 다양한 인센티브를 누릴 수 있게 됐다.

리커션 측은 자사가 독자보유한 인공지능(AI) 구동 신약개발 플랫폼 ‘리커션 OS’를 적용해 가족성 선종성 용종증 치료제 후보물질 ‘REC-4881’을 발굴했다.

리커션社의 메레디스 브라운-터틀 법무담당 부사장은 “가족성 선종성 용종증이 미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인 및 영국에서 약 50,000명의 환자들에게 영향을 미치고 있는 종양이지만, 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편”이라면서 “유럽에서 ‘REC-4881’이 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것은 상당히 고무적인 성과인 만큼 빠른 시일 내에 임상 2상 시험 단계에 진입할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

리커션 측은 이중맹검법, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험으로 설계된 ‘REC-4881’의 임상 2상 시험이 3/4분기 말경 착수될 수 있을 것으로 예상했다.

FDA의 경우 새로운 가족성 선종성 용종증 치료제로 ‘REC-4881’의 개발 및 평가가 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하고자 최근 ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정을 결정한 바 있다.