로슈, 희귀 중증 신장병 치료제 라이센스 합의

美 아이오니스 파마 안티센스 의약품 개발ㆍ발매 전권

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 자사의 오랜 제휴기업인 로슈社가 현재 개발이 진행 중인 안티센스 의약품 ‘IONIS-FB-LRX’에 대한 라이센스 권한을 갖기로 합의했다고 11일 공표했다.

‘IONIS-FB-LRX’는 면역글로불린A 신병증(IgAN) 환자들을 대상으로 한 임상 3상 시험 단계에 진입한 기대주이다.

희귀‧중증질환의 일종인 면역글로불린A 신병증은 만성 신장병 및 신부전으로 진행될 수 있는 것으로 알려져 있다.

이날 아이오니스 파마슈티컬스에 따르면 로슈 측은 임상 2상 시험에서 긍정적인 자료가 도출된 후 ‘IONIS-FB-LRX’의 개발 프로그램을 진행키로 결정했다.

이 시험에서 ‘IONIS-FB-LRX’는 29주차에 착수시점과 비교평가했을 때 24시간 요중 단백질 수치 변화와 관련한 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

아울러 임상 2상 시험에서 ‘IONIS-FB-LRX’는 양호한 안전성‧내약성 프로필이 입증됐다.

시험에서 확보된 자료를 보면 아이오니스 파마슈티컬스 측이 진행한 다른 ‘리간드-결합 안티센스’(LICA) 프로그램들로부터 관찰된 내용과 일치하는 임상 프로필이 입증됐다.

이 같은 내용은 아이오니스 파마슈티컬스의 LICA 플랫폼이 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 다양한 질환영역들에 걸쳐 혁신적인(transformative) 치료제들을 선보일 수 있을 것이라는 가능성에 무게를 싣게 하는 것이다.

임상 2상 시험에 참여한 면역글로불린A 신병증 환자들로부터 확보된 ‘IONIS-FB-LRX’의 자료는 개막이 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표를 위해 제출됐다.

면역글로불린A 신병증은 면역글로불린A 단백질이 신장 내부에 과도하게 축적되어 염증과 조직손상을 유발하고, 이것이 근본적인 원인으로 작용해 나타나는 증상으로 알려져 있다.

‘IONIS-FB-LRX’는 면역글로불린A 신병증을 포함한 일부 보체(補體) 매개성 질환들의 발병과 관련이 있는 것으로 알려진 보체인자B의 생성량을 감소시키는 기전으로 아이오니스 파마슈티컬스 측에 의해 개발된 만성 신장병 치료제 후보물질이다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 마이클 맥케일럽 임상개발 담당부사장은 “후속개발 프로그램을 진행키로 한 로슈 측의 결정이 아니오니스 파마슈티컬스가 보유하고 있는 안티센스 의약품 역량이 면역글로불린A 신병증과 같은 난치성 질환들의 근본원인을 표적삼아 효과적으로 작용할 수 있을 것이라는 믿음을 재확인케 한다”면서 “임상 2상 시험에서 도출된 결과는 ‘IONIS-FB-LRX’가 면역글로불린A 신병증 환자들에게서 요중 보체 및 단백질 수치를 감소시키는 효과를 임상적으로 뒷받침한 첫 번째 입증자료라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

이번 합의로 로슈 측은 면역글로불린 A 신병증 환자들을 대상으로 ‘IONIS-FB-LRX’의 임상 3상 시험을 진행할 예정이다.

또한 차후 글로벌 개발, 허가취득 절차 및 상업화를 위한 활동을 도맡아 진행키로 했다.

한편 ‘IONIS-FB-LRX’는 노화 관련 황반변성으로 인한 망막 지도형 위축(GA) 증상의 진행을 둔화 또는 차단할 수 있을 것인지 파악하기 위한 임상 2상 ‘GOLDEN 시험’이 진행 중이기도 하다.

아이오니스 파마슈티컬스는 ‘IONIS-FB-LRX’의 라이센스 권한을 부여하는 대가로 로슈 측으로부터 5,500만 달러의 계약성사금을 지급받기로 했다.