AZ 개발 제휴 아밀로이드증 신약 ‘희귀약’ 지정

아이오니스 파마 에플론터센..허가時 7년 독점발매권

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 자사가 개발을 진행 중인 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료용 안티센스 의약품 에플론터센(eplontersen)이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 24일 공표했다.

‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 아이오니스 파마슈티컬스 측은 세제(稅制) 혜택, 임상시험 지원을 위한 일부 행정 수수료의 감면 또는 면제, 허가를 취득했을 때 7년의 독점발매권 보장 등 다양한 혜택을 기대할 수 있게 됐다.

트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 전신성, 진행성 증상의 일종인 데다 생명을 위협할 수 있는 것으로 알려져 있다.

아이오니스 파마슈티컬스 측이 보유한 첨단 ‘LIgand 결합 안티센스’(LICA) 기술이 적용된 에플론터센은 현재 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 및 트랜스티레틴 아밀로이드 다발성 신경병증(ATTR-PN) 치료제로 임상 3상 시험이 진행 중이다.

에플론터센은 트랜스티레틴(transthyretin) 단백질의 생성을 감소시켜 유전성 또는 비 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증을 치료하는 약물로 개발이 진행 중인 기대주이다.

특히 아이오니스 파마슈티컬스 측이 지난해 12월 에플론터센의 개발‧발매를 진행하기 위해 아스트라제네카社와 전략적 제휴계약을 체결한 바 있다.

트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증은 전신성, 진행성 및 치명성 증상의 일종애어서 진단 후 4년 이내에 진행성 심부전이 나타나거나 사망에 이를 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

더욱이 증상 자체에 대한 인식도 부족과 관련증상들의 이질성으로 인해 충분한 진단이 이루어지지 못하고 있는 데다 유병률이 과소평가되고 있을 것이라 추정되고 있다.

유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증의 경우 진단 후 5년 이내에 운동장애를 동반한 말초신경 손상으로 귀결되는 파괴적인 증상의 하나로 알려져 있다.

치료하지 않으면 일반적으로 10년 이내에 치명적인 상태로 진행될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 리차드 S. 기어리 부사장 겸 최고 개발책임자는 “에플론터센이 FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정된 것은 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들을 위한 새로운 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 방증하는 것”이라면서 “약무당국과 임상시험 진행 담당자, 환자 및 환자가족 등과 긴밀하게 협력해 이처럼 중요한 치료제의 개발이 빠르게 진행될 수 있도록 하고, 이 약물을 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있도록 최선을 다해 나가고자 한다”고 말했다.

아이오니스 파마슈티컬스 및 아스트라제네카 양사는 현재 유전성 또는 정상형(wild-type) 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들을 대상으로 에플론터센의 임상 3상 ‘CARDIO-TTRansform 시험’을 진행 중이다.

이와 함께 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 다발성 신경병증(hATTR-PN) 치료제로 임상 3상 ‘NEURO-TTRansform 시험’을 진행하고 있다.