화이자, ‘판지가’ 말초신경계 질환 적응증 추가

성인 만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증用 FDA 승인

화이자社는 면역결핍증 치료제 ‘판지가’(Panzyga: 면역 글로불린 정맥주사-ifas 10% 액제)의 새로운 적응증 추가가 FDA로부터 승인받았다고 12일 공표했다.

이에 따라 ‘판지가’는 말초신경에서 나타나는 희귀 신경계 질환의 일종인 성인 만성 염증성 탈수초(脫髓鞘) 다발성 신경병증(CIDP) 치료제 용도로도 사용이 가능케 됐다.

FDA로부터 만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증 치료를 위한 두가지 유지요법 용량을 승인받아 환자들의 임상적 니즈 충족을 도울 수 있게 된 정맥주사용 면역글로불린 제제는 ‘판지가’가 유일하다.

‘판지가’가 1분당 최대 12mg/kg 용량을 투여할 수 있게 되었기 때문이다.

화이자社 병원사업부의 앤젤라 루킨 글로벌 대표는 “개별 만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증 환자들이 다양한 치료상의 니즈를 필요로 하지만, 현재는 항상 최적용량일 수는 없는 한가지 용량만이 승인받아 사용되어 왔다”면서 “이번에 승인받은 새로운 적응증 및 추가 용량이 환자들에게 적합한 용량을 의료인들이 선택할 수 있도록 해 주면서 충족되지 못한 환자들의 니즈에 대응하는 데 도움을 줄 것이기 때문”이라고 설명했다.

이와 관련, 만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증은 말초신경에서 나타나는 희귀질환의 일종으로 알려져 있다.

심부건 반사의 상실과 관련이 있는 대칭성 운동‧감각상실 및 약화가 갈수록 심화되는 특징을 나타낸다. 이 경우 신경을 덮고 있는 수초(髓鞘)에 손상이 수반되게 된다.

만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증은 서서히 진행되는 까닭에 진단이 수 개월에서 수 년까지 뒤늦게 이루어질 수 있고, 이로 인해 치료제 사용을 통해 유도할 수 있는 반응이 제한되거나 지연되면서 신경손상이 위중하게 나타날 수 있다.

이에 따라 대부분의 환자들은 장기간에 걸친 치료를 필요로 하게 되는데, 치료하지 않은 채 방치할 경우 전체 만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증 환자들의 3분의 1 가량이 휠체어에 의존하게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.

환자들에게서 장애가 위중한 수준으로 나타나지 않도록 돕기 위해 조기진단과 적절한 치료가 무엇보다 중요한 이유이다.

FDA는 만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증을 진단받은 환자 142명을 대상으로 이루어진 1건의 임상 3상 전향성, 이중맹검법, 피험자 무작위 분류, 다기관 시험에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘판지가’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험은 만성 염증성 탈수초 다발성 신경병증 환자들을 대상으로 1가지 이상의 유지요법 용량을 사용해 효과를 평가한 최초이자 유일한 정맥주사용 면역글로불린 치료제(IVIg) 관련 임상 3상 시험례이다.

6개월여 동안 3주 투여간격으로 유지요법 용량을 7회 투여하면서 효능, 안전성 및 내약성을 관찰하는 내용으로 시험이 지속됐다.

이 시험의 일차적 효능목표는 ‘판지가’ 1.0g/kg을 6개월 투여한 후 착수시점과 비교한 반응률을 측정하는 데 두어졌다.

여기서 반응이 나타났다는 것은 10점으로 구성된 염증성 신경병증 원인‧치료(INCAT) 장애척도를 적용했을 때 최소한 1점이 줄어들었음을 의미하는 것으로 규정됐다.

평가를 진행한 결과 80%의 환자들이 ‘판지가’ 1.0g/kg 용량을 투여받았을 때 일차적 효능목표에 도달한 것으로 분석됐다.

용량 의존성 효능 또한 몇가지 평가항목에서 충족된 것으로 입증됐다.

예를 들면 ‘판지가’ 2.0g/kg을 투여한 그룹에서 INCAT 척도를 적용했을 때 92%의 환자들이 반응을 나타낸 것.

용량 의존성 반응은 아울러 ‘판지가’ 1.0g/kg 및 2.0g/kg을 투여한 그룹에서 악력, I-RODS(Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale) 및 의학연구위원회(MIRC) 총점 등의 평가척도를 적용했을 때도 입증됐다.

이밖에도 ‘판지가’는 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈다.

전체 피험자들의 5% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 발열, 피부염 및 혈압 상승 등이 관찰됐다.

시험이 진행되는 동안 11명의 피험자들은 사전에 다른 약물들을 예비투약했다.

한편 ‘판지가’는 지난 2018년 2세 이상의 소아 및 성인 원발성 체액성 면역결핍증(PI) 치료제 및 성인 만성 면역 혈소판 감소증(cITP) 치료제로 FDA의 허가를 취득했다.

화이자 측은 스위스 제약기업 옥타파마社(Octapharma AG)와 라이센스 제휴계약을 체결하고 미국시장에서 ‘판지가’의 발매권을 보유하고 있다.

미국을 제외한 글로벌 마켓에서는 옥타파마 측이 독점적 발매권을 보유 중이다.