FDA, 또 다른 교모세포종 치료제 ‘패스트 트랙’

호주 생명공학사 카지아 테라퓨틱스 팍살리십(GDC-0084)

FDA가 교모세포종 치료제로 개발이 진행 중인 또 하나의 신약후보물질을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정했다.

호주의 항암제 특화 생명공학기업 카지아 테라퓨틱스 리미티드社(Kazia Therapeutics Limited)는 FDA가 자사의 팍살리십(paxalisib‧또는 ‘GDC-0084’)을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정했다고 20일 공표했다.

교모세포종은 가장 빈도높게 나타나는 데다 가장 공격적인 유형의 원발성 뇌종양으로 알려져 있다.

‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됨에 따라 카지아 테라퓨틱스 측은 직접적인 대면회의 뿐 아니라 팍살리십의 남은 개발기간 동안 서면 상담을 자주 받는 등 FDA의 허가심사 담당자들과 잦은 만남을 통해 도움을 기대할 수 있게 됐다.

이와 함께 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됨에 따라 허가신청서가 제출되었을 때 ‘가속승인’(Accelerated Approval) 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정되어 빠른 시일 내에 허가를 취득할 수 있을 가능성에 무게를 실을 수 있게 됐다.

또한 ‘패스트 트택’ 지정으로 카지아 테라퓨틱스 측은 허가신청서를 개발이 종결된 후 일괄제출하지 않고 마무리된 부분부터 순차적‧단계적으로 제출하는 ‘롤링리뷰’(rolling review) 방식으로 진행할 수 있게 됐다.

카지아 테라퓨틱스 측은 2020 회계연도에 팍살리십의 허가신청서를 일차적으로 부분제출할 수 있기 위한 준비작업에 착수할 예정이다.

카지아 테라퓨틱스社의 제임스 가너 대표는 “팍살리십이 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 것은 FDA가 이 약물이 교모세포종 환자들에게서 유의할 만한 개선효과를 나타낼 수 있으리라는 잠재력을 인식한 결과”라며 “덕분에 팍살리십의 발매가 크게 앞당겨질 가능성을 기대할 수 있게 된 것”이라고 말했다.

특히 ‘롤링리뷰’ 절차를 밟을 수 있게 됨에 따라 조기에 허가신청서를 제출하면서 시간을 절감하고, 나아가 팍살리십 개발에 따른 위험성을 낮출 수 있게 될 것이라는 말로 가너 대표는 높은 기대감을 감추지 않았다.

가너 대표는 “이에 따라 팍살리십의 막바지 단계 개발로 이행하는 과정에서 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 덧붙이기도 했다.

이날 카지아 테라퓨틱스 측에 따르면 이번에 FDA는 방사선요법과 뇌종양 치료제 ‘테모다’(테모졸로마이드)를 1차 약제로 사용해 치료를 마쳤고, 비 메틸화 MGMT(O-6-Methylguaninemethyltransferase) 촉진 상태를 나타내는 신규진단 교모세포종 환자들을 위해 팍살리십을 사용하는 용도를 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 것이다.

이 같은 적용증은 현재 진행 중인 팍살리십의 임상 2상 시험에 참여한 피험자들이 앓고 있는 교모세포종의 구체적인 유형이기도 하다.

한편 카지아 테라퓨틱스 측은 지난 7일 FDA가 팍살리십을 공격적인 소아 뇌종양의 일종으로 알려진 산재적 내재적 뇌교종(DIPG: diffuse intrinsic pontine glioma) 치료를 위한 ‘희귀 소아질환 치료제’(RPDD)로 지정했다고 공표한 바도 있다.

이번에 팍살리십이 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받은 것은 산재적 내재적 뇌교정 치료를 위한 ‘희귀 소아질환 치료제’로 지정된 것과는 직접적인 연관성이 없다고 카지아 테라퓨틱스 측은 덧붙였다.

카지아 테라퓨틱스 측은 지난 2월 신규진단 교모세포종 환자들에게 팍살리십이 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상 2상 시험의 피험자 충원을 마친 데 이어 중간평가 자료를 지난 6월 열렸던 미국 암연구협회(AACR) 가상 연례 학술회의에서 공개한 바 있다.

이에 따르면 팍살리십으로 치료를 진행한 그룹의 평균 총 생존기간은 17.7개월로 집계되어 현재 표준요법제인 ‘테모다’의 12.7개월을 상회했음이 눈에 띄었다.

카지아 테라퓨틱스 측은 하반기에 추가자료를 공개한 뒤 내년 초 시험을 종결지을 수 있도록 한다는 방침이다.