日 최고가액 ‘졸겐스마’ 승인여부 26일 심의

1회 투여에 25억엔. 세계 최고가액이라하는 노바티스의 척추성 근육 위축증(SMA) 유전자치료제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’과 관련 일본 후생노동성은 26일 승인여부를 심의할 전망이다. 

‘졸겐스마’는 결함이 있거나 결핍된 SMN1(Survival Motor Neuron 1) 유전자를 대체하여 단 1회 주사로 질병의 진행을 멈추게 하는 치료약이다. 노바티스가 美FDA에 제출한 3상 시험결과에 따르면 치사율이 가장 높은 제1형 SMA환자에서 장기 무사고생존 및 운동기능 향상을 달성한 것으로 확인된다. 

일본에서 ‘졸겐스마’는 우선 심사지정제도의 대상으로 지정됐지만, 신청 이후 1년 이상이 경과한 시점에서도 심의 대상이 되지 않았다. 이번 심의에 SMA환자 및 제약업계 관심이 모아지고 있다. 

‘졸겐스마’는 이번 승인여부가 통과되면 3월 승인되어 5월에 약가등재될 수 있을 전망이다. 

미국에서도 1회 투여에 약25억엔의 비용이 드는 초고가액 의약품인 만큼 일본 재무성도 ‘졸겐스마’의 약가에 주목하고 있는 가운데 일본은 의료보험제도에서 어떻게 대응할지 향후 커다란 초점이 되고 있다.