제 2 ‘솔리리스’ 요독 증후군 적응증 ‘신속심사’

美 알렉시온 파마 ‘울토미리스’..오는 10월 중 결론

‘울토미리스’(Ultomiris: 라불리주맙-cwvz)는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 이형성 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)을 발매하고 있는 미국 코네티컷州 뉴헤이븐 소재 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)의 장기지속형 C5 보체(補體) 저해제이다.

지난해 12월 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로 FDA의 허가를 취득하면서 제 2의 ‘솔리리스’로 주목받고 있는 기대주이다.

이와 관련, 알렉시온 파마슈티컬스社가 ‘울토미리스’의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 20일 공표해 관심을 모으고 있다.

허가가 신청된 ‘울토미리스’의 새로운 적응증은 보체 매개성 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 억제하기 위한 이형성 용혈성 요독 증후군 치료용도이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 10월 19일까지 ‘울토미리스’의 적응증 추가 유무에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 존 오를로프 부회장 겸 연구‧개발 부문 대표는 “적응증 추가 신청이 받아들여진 것은 이처럼 치명적인 절병으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 새로운 표준요법제를 제공하기 위해 알렉시온 파마슈티컬스가 기울여 온 노력에서 중요한 진일보라 할 수 있을 것”이라며 의의를 설명했다.

그는 뒤이어 적응증 추가 심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 긴밀히 협력해 나갈 것이라고 덧붙였다.

보체 매개성 혈전성 미세혈관병증으로도 알려져 있는 이형성 용혈성 요독 증후군은 중증의 초희귀질환으로 신장을 비롯한 필수 장기(臟器)들에 진행성 손상을 유도할 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

이로 인해 신부전과 조기사망 등으로 귀결될 위험성이 증가하게 된다.

‘울토미리스’의 적응증 추가 신청서는 지난 13~16일 헝가리 부다페스트에서 개최되었던 제 56차 유럽 신장협회-유럽 투석‧이식수술협회(ERA-EDTA) 연례 학술회의 석상에서 발표된 임상 3상 시험결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험에서 ‘울토미리스’는 이형성 용혈성 요독 증후군 환자들에게서 완전 혈전성 미세혈관병증 반응을 나타내 일차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

“완전 혈전성 미세혈관병증 반응”은 혈액학적 정상화와 신장 기능개선에 도달했음을 의미하는 개념이다.

‘울토미리스’와 ‘솔리리스’와 마찬가지로 발작성 야간 혈색소뇨증과 함께 이형성 용혈성 요독 증후군 적응증까지 장착할 수 있을 것인지 주시해 볼 일이다.