세엘진, 중증 혈액장애 관련빈혈 신약 허가신청

골수이형성 증후군 등 관련 빈혈 치료제 루스파터셉트

세엘진 코퍼레이션社는 동종계열 최초 적혈구 성숙약물의 일종인 루스파터셉트(luspatercept)의 허가신청서를 FDA에 제출했다고 5일 공표했다.

적혈구 성숙의 후기단계를 조절하는 약물인 루스파터셉트는 환상(環狀) 철적혈모구를 동반하고 적혈구 수혈을 필요로 하면서 초저도에서 중등도에 이르는 골수이형성 증후군 관련 성인 빈혈환자 치료제, 그리고 적혈구 수혈을 필요로 하는 베타 지중해 빈혈 관련 성인 빈혈 치료제 적응증으로 이번에 허가신청서가 제출됐다.

이날 세엘진 코퍼레이션 측은 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증질환 및 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 액셀러론 파마社(Acceleron Pharma)와 공동으로 이 같은 내용을 발표했다.

액셀러론 파마社는 세엘진 코퍼레이션社와 함께 루스파터셉트의 개발을 공동으로 진행해 왔던 제휴업체이다.

루스파터셉트의 허가신청서는 임상 3상 ‘MEDALIST 시험’ 및 ‘BELIEVE 시험’에서 도출된 효능 및 안전성 자료를 근거로 이번에 제출이 이루어진 것이다.

이들 시험에서 도출된 결과는 지난해 12월 1~4일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 열렸던 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의에서 발표된 바 있다.

세엘진 코퍼레이션社의 제이 백스트롬 최고 의학책임자는 “골수이형성 증후군 및 베타 지중해 빈혈 관련 빈혈로 인해 고통받고 있는 환자들의 경우 여전히 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 형편”이라며 “현재 이 환자들을 위한 치료대안으로는 지속적인 적혈구 수혈이 사용되고 있지만, 이 요법은 철분과다 합병증을 동반할 수 있다”고 지적했다.

그는 “이에 따라 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 현실에서 이번에 허가신청이 이루어짐에 따라 FDA와 긴밀히 협력해 루스파터셉트가 중증 혈액질환 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

양사는 오는 2/4분기 중으로 유럽 의약품감독국(EMA)에도 루스파터셉트의 허가신청서를 제출할 예정이다.

액셀러론 파마社의 하비브 데이블 회장은 “이번에 허가신청이 이루어진 것은 액셀러론 파마에 중요한 성과이자 세엘진 코퍼레이션 측과 오랜 기간 진행해 온 제휴에 대한 신뢰를 방증하는 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

데이블 회장은 뒤이어 “임상시험에서 도출된 결과를 보면 루스파터셉트가 상대적으로 위험도가 낮은 골수이형성 증후군 환자 뿐 아니라 베타 지중해 빈혈 환자들을 위한 새로운 치료제로 자리매김할 수 잇을 것이라는 가능성을 뒷받침하고 있다”며 “중증 혈액질환 관련 만성빈혈 환자들에게 공급할 루스파터셉트의 개발을 진행하기 위해 관계된 모든 이들이 최선을 다할 것”이라고 덧붙였다.

루스파터셉트는 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 어떤 적응증으로든 허가를 취득하지 않은 상황이다.