‘파센라’ 호산구과다증후군 임상 2상 NEJM 게재

환자 호산구 거의 완전하게 제거 임상적 효과 개선

아스트라제네카社는 중증 천식 치료제 ‘파센라’(Fasenra: 벤랄리주맙)의 임상 2상 시험에서 중증 희귀질환의 일종인 호산구 과다증후군 환자들의 호산구가 거의 완전하게(near-complete) 제거되면서 임상적 효과가 개선된 것으로 나타났다고 4일 공표했다.

특히 이 같은 시험결과는 ‘벤랄리주맙이 PDGFRA 유전자 음성 호산구 과다증후군에 나타낸 효과’ 제목의 보고서로 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 이날 게재됐다고 밝혔다.

아스트라제네카 측에 따르면 20명의 환자들을 무작위 분류한 후 진행된 시험의 일차적인 목표는 12주차에 혈중 호산구 수치가 50% 이상 감소한 환자들의 비율을 평가하는데 두어졌다.

그리고 시험을 진행한 결과 ‘파센라’로 치료를 진행한 환자들의 90%가 여기에 도달한 것으로 나타난 반면 플라시보 대조그룹에서는 이 수치가 30%로 집계되어 통계적으로 괄목할 만한 차이를 내보였다.

개방표지 시험의 경우 74%의 환자들에게서 호산구 수치가 지속적으로 감소해 48주차에 이를 때까지 관련증상들이 개선된 것으로 분석됐다. 이 환자들 가운데 64%가 호산구 과다증후군 치료 사용량이 점점 줄어든 것으로 나타났을 정도.

조직생검 샘플을 채취했던 환자들의 경우에도 ‘파센라’로 치료를 진행한 후 호산구 수치가 거의 완전하게 제거된 것으로 파악됐다.

아스트라제네카社의 메네 팡갈로스 신약개발 담당부회장은 “호산구 과다증후군 환자들에게서 ‘파센라’가 나타낸 임상시험 결과가 고무적”이라며 “시험에서 도출된 자료가 파괴적인 질병의 일종인 호산구 과다증후군에 대한 치료대안이 제한적인 현실에서 중요한 의미를 갖는 것일 수 있다”고 강조했다.

호산구 과다증후군은 혈액 또는 조직 내 호산구 수치가 과도하게 나타나는 희귀질환의 일종이자 치명적일 수 있는 장애의 일종으로 알려져 있다. 이로 인해 진행성을 나타내는 데다 생명을 위협할 수 있는 장기(臟器) 손상이 유발될 수 있기 때문.

임상 2상 시험이 착수될 당시 피험자들은 혈중 호산구 수치가 1,000~2만1,580세포/μl에 달해 크게 증가한 상태를 보인 환자들이었다.

48주에 걸쳐 시험이 진행되는 동안 ‘파센라’로 치료를 진행한 그룹에서 가장 빈도높게 나타난 3가지 부작용을 보면 두통, 젖산 탈수소효소 수치의 증가 및 오한 등이 관찰됐다.

젖산 탈수소효소 수치의 증가는 ‘파센라’를 처음 투여한 후 나타났고, 48시간 이내에 해소됐다.

이 시험은 아스트라제네카 측이 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립알러지감염성질환연구소(NIAID)와 공동으로 진행한 것이다.

현재 ‘파센라’는 미국, EU, 일본 및 일부 국가에서 중증 호산구성 천식 치료를 위한 유지요법제로 허가를 취득해 사용되고 있다. FDA는 지난 2월 ‘파센라’를 호산구 과다증후군 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.