AZ 특발성 폐 섬유증 치료제 ‘희귀의약품’ 지정

임상 1상 종결 사라카티닙..미국 내 환자 수 10만명

아스트라제네카社는 특발성 폐 섬유증(IPF) 치료제로 개발을 진행 중인 신약후보물질 사라카티닙(saracatinib)이 FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 18일 공표했다.

사라카티닙은 src 인산화효소 저해제의 일종에 속하는 약물이다. src 인산화 효소는 세포성장에서부터 세포분화에 이르기까지 세포의 각종 기능을 폭넓게 조절하는 것으로 알려져 있다.

현재 사라카티닙은 임상 1상 시험 단계의 개발이 마무리된 상태이다. 임상 2상 시험은 아직까지 착수되지 않았다.

특발성 폐 섬유증은 만성, 진행성, 불가역성을 나타내는 데다 치명적일 수도 있는 간질성(間質性) 폐 질환의 일종으로 미국 내 환자 수가 10만명 정도로 추정되고 있다.

평균적으로 볼 때 특발성 폐 섬유증 환자들은 치료제 선택의 폭이 제한적인 상황에서 진단 이후 2~5년 정도 생존하는 것으로 집계되고 있다.

FDA는 미국 내 환자 수가 20만명 이하에 해당하는 희귀질환 또는 장애를 치료, 진단 및 예방하기 위한 목적으로 개발 중인 약물들 가운데 일부를 ‘희귀의약품’으로 지정해 개발과정에서 혜택을 부여하고 있다.

아스트라제네카社의 메네 팡갈로스 신약개발 담당부회장은 “특발성 폐 섬유증이 환자들의 삶에 중대한 영향을 미치는 만큼 새로운 치료제들을 절실히 필요로 한다”며 “이 때문에 아스트라제네카는 호흡기계 치료제 부문의 연구전략에 최근 특발성 폐 섬유증을 추가한 것”이라고 밝혔다.

그는 뒤이어 “사라카티닙이 이처럼 다루기 어려운 질환에 유용하게 사용될 수 있을지 큰 관심을 갖고 예의주시하고 있다”고 덧붙였다.

한편 특발성 폐 섬유증은 폐 내부의 결합조직이 두꺼워지고 반흔이 나타나는 특징을 보이는 증상이다. 상처를 치유하는 과정이 비정상적으로 진행되면서 폐 내부에 과도하게 조직이 축적되어 발생하는 것으로 사료되고 있다.

전임상 단계의 시험에서 사라카티닙은 섬유아세포의 활성과 콜라겐 축적을 저해했음이 입증됐다.

섬유아세포의 활발한 작용 및 콜라겐 축적은 폐 섬유증에서 눈에 띄는 주요한 특징들로 손꼽히고 있다.