유전성 혈액장애 겨냥 새로운 치료제 개발 활기

B형 혈우병 42개‧겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 68개 등

B형 혈우병과 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈을 비롯한 유전성 혈액장애 치료제들의 개발이 활발하게 진행되고 있는 것으로 나타났다.

아일랜드 더블린에 소재한 시장조사기관 리서치&마켓社는 9일 공개한 ‘2018년 유전성 혈액장애 치료제 신약개발 파이프라인 개관’ 보고서를 통해 이 같이 밝혔다.

보고서는 지중해 빈혈과 B형 혈우병, 겸상 적혈구 빈혈 등을 겨냥한 치료제 개발실태와 관련 제약사, 개발이 중단된 사례 등에 대해 포괄적인 정보를 제공하고 있다.

이와 관련, B형 혈우병은 혈액응고인자 Ⅸ이 결핍되면서 나타는 유전성 혈액장애의 일종으로 알려져 있다.

B형 혈우병은 관절 부위의 출혈과 관련 통증 및 부종, 타박상, 코피, 부상 및 수술 부위의 지속적인 출혈 등의 증상들을 수반한다. 결함이 있는 혈액응고인자를 교체하는 치료법이 사용되고 있다.

보고서는 현재 42개의 B형 혈우병 치료제들이 개발되고 있다고 설명했다.

겸상 적혈구 빈혈은 전신에 산소를 운반하는 적혈구에 이상이 나타나면서 발생하는 유전성 혈액장애의 일종을 말한다.

관련 증상 및 징후들로는 빈혈, 성장지연, 시력장애, 통증 및 잦은 감염증 등이 나타나고 있다.

항생제, 진통제 등의 약물치료와 혈액수혈, 줄기세포 이식수술 등의 치료법이 사용되고 있다.

보고서는 현재 68개의 겸상 적혈구 빈혈 치료제들의 개발이 활발하게 진행되고 있다고 강조했다.

지중해 빈혈은 체내의 헤모글로빈과 적혈구 생산에 영향을 미치는 유전성 혈액장애의 일종을 말한다. 창백함, 잦은 감염증 및 황달 등의 증상들을 수반하는데, 주로 가족병력에 의해 중상이 나타나고 있다.

현재 치료법으로는 혈액수혈과 골수이식 등이 사용되고 있는데, 보고서는 총 40개의 지중해 빈혈 치료제들이 개발되고 있다고 설명했다.

개발이 진행 중인 유전성 혈액장애 치료제들이 표적으로 겨냥하고 있는 분자물질들로는 혈액응고인자, 히스톤 탈아세틸화효소 및 단백질 인산화효소 등을 꼽아볼 수 있다.

이와 함께 유전성 혈액장애 치료제들을 개발하는 데 주력하고 있는 제약사들로 보고서는 상가모 테라퓨틱스社(Sangamo Therapeutics), 가미다 셀社(Gamida Cell) 및 블루버드 바이오社(Bluebird Bio) 등을 열거했다.