EU, 지난해 총 42개 신규조성물 신약 허가권고

희귀의약품 21개, 가속심사 4개, 조건부 승인 1개 등

유럽 의약품감독국(EMA)이 2018년 한해 동안 총 84개 의약품들에 대해 허가권고 심사결과를 도출한 것으로 나타났다.

이 중 42개는 신규조성물(new active substance) 신약들이어서 이전까지 EU 회원국에서 발매를 승인받지 않은 약물이었던 것으로 파악됐다.

EMA는 4일 공개한 ‘2018년 휴먼 메디슨 하이라이트’ 자료를 통해 이 같이 밝혔다.

신규조성물 신약들은 소아용 의약품, 희귀의약품 및 첨단 치료제(advanced therapies) 등 해당영역에서 괄목할 만한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것으로 받아들여지고 있다.

자료에 따르면 EMA는 지난해 5개 신약후보물질들에 대해 허가를 권고하지 않는 부정적인 심사결과를 내놓은 것으로 조사됐다. 또한 10개 신약후보물질들은 아예 허가신청이 취하된 것으로 집계됐다.

이와 함께 첨단 치료 의약품(ATMPs: Advanced Therapy Medicinalk Products)으로 지정된 신약후보물질은 3개, 희귀의약품으로 지정된 것이 3개, 가속심사(Accelerated assessments)가 이루어진 약물들이 4개, 조건부 승인 1개, 비상승인(Approval under exceptional circumstances)이 3개 등으로 나타났다.

ATMPs로 지정된 약물들을 보면 B세포 급성 림프구성 백혈병 및 재발성 또는 불응성 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종 치료제로 지난해 8월 허가를 취득한 ‘킴리아’(Kymriah: 티사젠렉류셀)와 재발성 또는 불응성 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동(縱隔洞) 거대 B세포 림프종(PMBCL) 치료제로 같은 달 승인된 ‘예스카타’(Yescarta: 악시캅타진 실로류셀)가 눈에 띈다.

‘킴리아’ 및 ‘예스카타’는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제의 일종에 속하는 제품들이다.

3번째 유전자 치료제이자 안과질환 분야의 첫 번째 유전자 치료제로 지난해 11월 EMA의 허가관문을 통과한 유전성 망막 형성장애 치료제 ‘룩스터나’(Luxturna: 보레티진 네파보벡) 또한 ATMPs로 지정받았다.

소아용 의약품으로 지정된 약물들 가운데서는 영‧유아 경련(웨스트 증후군) 및 지속성 뇌전증 부분발작 치료제 ‘키가벡’(Kigabeq: 비가박트린), 신생아 당뇨병 치료제 ‘암글리디아’(Amglidia: 글리벤클라마이드), 자폐 스펙트럼 장애 및 스미스-마제니스 증후군(17번 염색체 결손으로 발생하는 유전병) 치료제 ‘슬레니토’(Slenyto: 멜라토닌) 등이 눈길을 끌었다.

희귀의약품으로는 알파-만노사이드 축적증 치료제 ‘람제드’(Lamzede: 벨마나제 α), 유전성 근육장애에 수반되는 근육긴장증 치료제 ‘나무스클라’(Namuscla: 멕실레틴), 신경계 이외의 부위에서 나타난 Ⅶ형 점액다당류증 치료제 ‘멥세비’(Mepsevii: 베스트로니다제-α)가 지정된 것으로 조사됐다.

가속심사 대상으로 지정된 약물들은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’(Hemlibra: 에미시주맙-kxwh), 유전성 혈관부종 환자들에게서 수반되는 재발성 발작 예방 요법제 ‘타크지로’(Takhzyro: 라나델루맙), 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증(hATTR)에 의해 나타난 말초신경질환의 일종인 말초신경병증 치료제 ‘온파트로’(Onpattro: 파티시란), 성인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 환자들에게 수반되는 1기 또는 2기 말초신경병증 치료제 ‘테그세디’(Tegsedi: 이노테센) 등이었다.

비상승인을 취득한 제품들을 보면 알파-만노사이드 축적증 치료제 ‘람제드’(Lamzede: 벨마나제 α), 지방이영양증 치료제 ‘마이아렙타’(Myalepta: 메트렐렙틴), 신경계 이외의 부위에서 나타난 Ⅶ형 점액다당류증 치료제 ‘멥세비’(Mepsevii: 베스트로니다제-α) 등으로 나타났다.

‘람제드’와 ‘멥세비’는 희귀의약품과 비상승인을 동시에 취득한 것으로 파악됐다.

이밖에 난소암 치료제 ‘루브라카’(Rubraca: 루카파립)는 성인 백금착체 항암제 민감성, 재발성 또는 진행성, BRCA 유전자 변이, 고도(高度) 상피세포 난소암, 난관암(또는 나팔관암) 및 원발성 복막암 환자들을 위한 단독요법제로 승인됐지만, 조건부 승인을 취득한 케이스여서 차후 지위가 변경될 가능성을 배제할 수 없어 보인다.