日 척수손상치료용 줄기세포 조건·기한부 승인

니프로 ‘스테미락 주’ 환자척수서 채취 후 배양 후 재투여

일본 니프로 주식회사는 최근 삿포로의대와 공동개발을 진행한 척수손상치료용 줄기세포 ‘스테미락 주’의 조건부 및 기한부 승인을 취득했다고 발표했다.

‘스테미락’은 환자의 골수액에서 채취한 간엽계 줄기세포를 배양하여 재투여함으로써 척수손상에 따른 신경증후 및 기능장애를 개선하는 제품으로, 척수손상에 대한 일본 제1호 재생의료등제품으로 기록될 전망이다.  

승인을 조건부 및 기한부로 한 것은 임상시험에서 평가증례수가 적기 때문으로, 승인기한 7년 중에 대조군을 설정하여 비교평가를 실시하고 이것으로 유효성, 안전성이 확인되면 승인은 지속키로 한 것. 

니프로는 ‘스테미락’의 승인을 2018년 6월에 신청하였고, 같은해 11월 21일에 승인을 완료한 후, 최근 후생노동성으로 승인을 취득하였다.

우선심사지정제도 대상품목으로 지정됨에 따라 단기간내에 제1호 우선심사지정 재생의료등제품으로 승인되었다.

효능·효과는 척수손상에 따른 신경증후 및 기능장애의 개선으로, 다만 외상성 척수손상으로 ASIA기능장애척도가 A, B 또는 C 환자에 한정된다.

일본 국내임상시험에서는 손상 후 1~2개월 이내에 투여하여 220일 경과 후 효과를 평가한 결과, 13례중 12례가  ASIA 기능장애 척도로 1단계 이상 개선된 것이 확인되었다. 개선비율 83.2%로, 척도B(2례)와 C(5례)의 환자는 100%, A환자는 6례중 5례가 개선되었다.