신경섬유종증 신약 EU서도 ‘희귀의약품’ 지정

아스트라제네카ㆍ머크&컴퍼니 공동개발 셀루메티닙

아스트라제네카社 및 머크&컴퍼니社는 MEK 1/2 저해제의 일종으로 양사가 공동으로 개발을 진행하고 있는 제 1형 신경섬유종증(NF1) 치료제 셀루메티닙(selumetinib)이 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 3일 공표했다.

치료가 어려운 유전성 질환의 일종으로 알려진 제 1형 신경섬유종증은 전 세계적으로 신생아 3,000명당 1명 정도의 비율로 나타나고 있는 증상이다.

제 1형 신경섬유종증의 제 징후 및 증상들의 중증도는 매우 다양하고 나타나고 있는데, 경도에서 중등도에 이르는 증상을 보이는 빈도가 높다는 것이 전문가들의 설명이다.

이와 함께 제 1형 신경섬유종증에 수반되는 증상들은 피부, 신경 및 골격계 등에서 나타나고 있다.

신경막에서 양성종양으로 나타나는 총상(叢狀, 또는 망상형) 신경섬유종의 경우 전체 환자들의 20~50%에서 발생하고 있는데, 종양의 수치와 크기가 증가함에 따라 중등도에서 중증에 이르는 통증, 운동장애 및 외모손상(disfigurement) 등을 유발할 수 있다는 지적이다.

아스트라제네카社의 션 보헨 글로벌 신약개발 담당부회장 겸 최고 의학책임자는 “장기간에 걸쳐 파괴적인 증상을 수반하는 제 1형 신경섬유종증은 아직까지 치유가 어려워 치료제 선택의 폭이 매우 제한적인 형편”이라고 지적했다.

이에 따라 셀루메티닙이 ‘희귀의약품’으로 지정된 것은 소아 제 1형 신경섬유종증 환자들과 환자가족들을 위해 의미있는 진일보가 이루어진 것이라고 보헨 부회장은 덧붙였다.

머크 리서치 래보라토리스社의 로이 베인스 부사장 겸 글로벌 임상개발 대표 및 최고 의학책임자는 “제 1형 신경섬유종증이 비교적 희귀질환에 속하지만, 치명적인 합병증들을 수반할 수 있는 것이 현실”이라며 “이것은 머크&컴퍼니가 환자들을 위해 제휴선인 아스트라제네카와 함께 진행하고 있는 협력의 중요성을 방증하는 것”이라고 풀이했다.

제 1형 신경섬유종증 환자들에게 셀루메티닙이 나타낼 수 있는 효능은 난치성 제 1형 신경섬유종증 관련 총상 신경섬유종을 나타내는 소아환자들을 충원해 진행되었던 임상 1상 및 2상 ‘SPRINT 시험’에서 평가됐다.

이 시험에서 도출된 일부 결과는 지난 6월 1~5일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2018년 연례 학술회의 석상에서 미국 국립암연구소(NCI) 연구팀에 의해 발표됐다. 시험의 전체적인 결과는 올해 말까지 도출될 수 있을 전망이다.

셀루메티닙은 지난 2월 FDA에 의해서도 제 1형 신경섬유종증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

한편 아스트라제네카社 및 머크&컴퍼니社는 ‘MEK’라 불리는 단백질 인산화효소의 활성을 차단하는 기전의 MEK 저해제 셀루메티닙과 항암제 ‘린파자’(올라파립) 등의 개발‧발매를 공동으로 진행하기 위해 지난해 7월 전략적 제휴관계를 구축했다.