루게릭병 후보신약 EU 희귀의약품 지위 부여

佛 제약사 아베 시앙스 마시티닙..다음달 승인 기대

현재 류머티스 관절염에서부터 다발성 경화증에 이르기까지 다양한 용도로 개발이 진행 중인 약물로 알려진 마시티닙(masitinib)이 유럽 의약품감독국(EMA) 희귀의약품위원회(COMP)로부터 근위축성 측삭경화증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정받아 주목되고 있다.

‘근위축성 측삭경화증’은 흔히 ‘루게릭병’으로 불리는 희귀질환의 일종이다.

단백질 인산화효소 저해제(PKIs) 개발에 특화된 프랑스 제약기업인 아베 시앙스社(AB Science SA)는 8일 이 같이 공표했다.

유럽에서 희귀의약품 지위를 부여받았다는 것은 현재 진행 중인 임상 2상 및 3상 시험에서 마시티닙을 리루졸(Riluzole: ‘리루텍’)과 병용투여했을 때 나타난 효과가 리루졸을 단독투여했을 때에 비해 훨씬 우수했음이 눈에 띈 중간평가 결과를 EMA 희귀의약품위(委)가 예사롭지 않게 보고 주목했음을 의미하는 것이다.

실제로 EMA의 경우 FDA에 비해 훨씬 더 엄격한 기준을 적용해 희귀의약품 지위를 부여하고 있는 것이 현실이다.

EMA의 관련기준을 보면 현재 허가를 취득한 치료약물이 존재하는 데도 희귀의약품으로 지정받을 수 있으려면 임상적 효용성이 훨씬 크게 나타날 수 있을 것임이 입증되어야 하는 데다 이미 승인받은 약물과의 비교분석이 필수적으로 요구되고 있다.

또한 희귀의약품 지정은 약물이 개발되는 과정 중 어느 단계에서도 신청이 가능하지만, 실제 지정단계에서 괄목할 만한 효용성을 입증한 근거자료가 존재해야 한다.

이와 관련, 리루졸의 경우 이미 근위축성 측삭경화증 치료제로 허가를 취득한 약물이어서 아베 시앙스측은 마시티닙이 리루졸에 비해 임상적 효용성이 훨씬 큰 약물일 수 있음을 입증한 자료를 제출해야 했다.

더욱이 임상 2상 및 3상 시험이 진행 중인 가운데 중간평가 결과가 도출된 시점에서 희귀의약품 지정 신청이 이루어졌던 관계로 EMA 희귀의약품위는 이 중간평가 자료를 근거로 마시티닙이 리루졸보다 임상적 효용성이 큰 약물일 수 있음을 면밀히 고려해야 했다.

그리고 검토결과에 따라 EMA 희귀의약품위는 마시티닙이 현재 발매 중인 치료제에 비해 임상적 효용성이 클 수 있다는 판단에 따라 희귀의약품 지정을 권고키로 결정했던 것이다.

아베 시앙스社의 알랭 무시 회장은 “이번 희귀의약품 지정이 오는 9월 EMA의 최종승인 결정으로 이어질 수 있기를 기대한다”고 말했다.

EMA는 아베 시앙스측의 허가신청을 조건부 허가 건으로 접수했었다.

한편 마시티닙은 FDA의 경우 지난해 3월 근위축성 측상경화증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

미국에서는 환자 수가 20만명 이하의 질환을 적응증으로 겨냥한 약물들에 한해 심사를 거쳐 희귀의약품 지정이 이루어지고 있다.