종근당, 퇴행성 신경질환 치료제 비임상 결과 발표

HDAC6 선택적 억제로 신경세포 기능 개선…CMT 동물모델서 손상된 축삭 수송 기능 복원 확인 신경계 내 우수한 약물 투과 효율로 주목…2026년 임상 1상 진입 목표로 개발 예정

종근당(대표 김영주)은 최근 네덜란드 마스트리히트에서 열린 ‘2026 국제 말초신경과학학회(Peripheral nerve Society meeting)’에서 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질 ‘CKD-513’의 비임상 연구 성과를 포스터로 발표했다.

'CKD-513'은 신경세포 내 미세소관(microtubule)의 안정성을 높여 축삭 수송(axonal transport)을 회복시키는 새로운 기전의 치료 후보물질이다. 세포 내 물질 수송을 방해하는 효소인 HDAC6를 선택적으로 억제함으로써, 미세소관을 안정시키고 신경세포 기능을 직접 개선한다. 퇴행성 뇌질환에서는 이러한 축삭 수송 저하가 신경세포 손상과 운동·인지 기능 저하로 이어진다는 병리적 특징이 지속적으로 보고되어 왔다.

이 약물은 중추 신경계와 말초 신경계 모두에서 약물 투과도를 크게 향상시켜 기존 HDAC6 저해제의 한계를 극복한 약물로, 알츠하이머성치매, 타우병증, 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 등 퇴행성 신경질환 치료를 목표로 개발 중에 있다.  

이번 발표에서는 다양한 타입의 신경계 질환인 샤르코-마리-투스 모델에서 확인한 유효성 결과를 공개했다. 연구 결과 CKD-513은 HDAC6에 대한 높은 선택성과 우수한 신경계 투과성을 동시에 확보했으며, 샤르코-마리-투스 환자 유래 운동 신경 세포와 다양한 타입의 샤르코-마리-투스 질환 동물모델에서 손상된 축삭 수송을 정상 수준으로 복원시켰다. 신경 조직 내 전기 생리학적 평가와 조직학적 평가에서도 신경세포 기능 및 구조 개선이 객관적으로 입증됐으며, 동물모델에서 근력, 보행 및 감각 기능을 정상에 가까운 수준으로 회복시키는 효과가 확인됐다.

종근당 관계자는 “이번 발표는 신경계 내에서 CKD-513의 우수한 약물 투과 효율을 입증하여 전세계 전문가들로부터 혁신신약으로의 개발 가능성을 주목받은 의미 있는 자리였다”며, “이번 연구 결과를 바탕으로 샤르코-마리-투스, 알츠하이머 치매, 타우병증 등 다양한 퇴행성 신경질환으로 개발을 확대하여 글로벌 임상 진입을 가속화할 계획”이라고 밝혔다.

CKD-513은 국가신약개발사업단의 국책과제로 선정되어 비임상부터 임상 1상 진입까지의 연구 과정을 지원받고 있다. 종근당은 이번 비임상 성과를 바탕으로 CKD-513의 GLP 독성시험을 진행 중이며, 2026년 임상 1상 진입을 목표로 연구에 속도를 높일 계획이다.

국제 말초신경과학학회는 매년 3,000여 명 이상의 글로벌 말초신경과학자, 전문의, 산업 관계자가 참여하는 세계 최대 규모의 국제 학술 행사로, 최신 연구 성과와 신약개발 동향을 공유하는 말초 신경과학 분야의 대표적 플랫폼이다.